2026年5月27日，AbbVie宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Decnupaz(pivekimabsunirine-pvzy)用于治疗成人BPDCN患者。BPDCN是一种超罕见且具有侵袭性的血液系统恶性肿瘤，治疗选择有限。该批准基于全球性1/2期CADENZA试验的安全性及有效性数据。
首个且唯一可在门诊启动的BPDCN抗体药物偶联物
Decnupaz是首个且唯一获批用于治疗母细胞性浆细胞样树突细胞肿瘤(BPDCN)、并可在门诊环境下启动的抗体药物偶联物(ADC)。同时，它也是AbbVie首款获批用于血液肿瘤的ADC。
AbbVie研发执行副总裁兼首席科学官RoopalThakkar表示：“对于罕见癌症患者而言，研究的进步可能改变生命。此次批准为BPDCN治疗带来了新选择，也展示了我们致力于为难以治疗的癌症患者推动有意义进展的决心。”
疾病背景与临床需求
BPDCN患者常表现为皮肤病变，疾病可迅速扩散至骨髓、淋巴结和中枢神经系统。该病通常影响60-70岁的成年男性。尽管患者会接受包括干细胞移植在内的强化化疗作为初始治疗，但许多人仍会复发，凸显了对新治疗方案的迫切需求。¹
德克萨斯大学MD安德森癌症中心白血病教授NaveenPemmaraju博士表示：“BPDCN是一种侵袭性疾病，历史上治疗选择非常有限，尤其是对于复发或难治性患者。Pivekimabsunirine-pvzy是首个且唯一可靶向CD123、并在门诊启动的ADC，为急需新治疗替代方案的BPDCN患者带来了有意义的获益。”
CADENZA试验疗效结果
在1/2期CADENZA试验中，接受Decnupaz治疗的新诊断BPDCN患者展现了具有临床意义且持久的缓解。
新诊断患者(n=33)：复合完全缓解率(CRc)为69.7%，中位缓解持续时间为9.7个月;其中13例(39.4%)患者后续接受了干细胞移植。
复发或难治性患者(n=51)：复合完全缓解率为15.7%，中位缓解持续时间为9.2个月;其中6例(11.8%)患者后续接受了干细胞移植。
安全性信息
最常见的不良反应(≥20%)包括：水肿、疲劳、肌肉骨骼疼痛、出血、输液相关反应、恶心和腹泻。
Decnupaz带有黑框警告：肝毒性(包括肝静脉闭塞性疾病);以及关于输液相关反应、水肿、亚硫酸盐过敏反应和胚胎-胎儿毒性的警告与注意事项。
