Elunetirom是一种每日口服一次的小分子药物。治疗六周后，根据汉密尔顿抑郁评定量表(Hamilton Depression Rating Scale)的评估，患者的抑郁严重程度平均降低了16.8分。
作用机制与试验设计
一种能够刺激大脑中甲状腺激素受体的药物，已成功减轻双相障碍患者的抑郁严重程度。这一结果使其研发公司AutobahnTherapeutics能够加速推进至后期临床试验，其最终目标是获得监管批准。
Autobahn公布，每日口服一次的小分子药物elunetirom在六周后使抑郁严重程度平均降低16.8分(基于汉密尔顿抑郁评定量表)。
这一结果达到了名为Amplify-BD的开放标签二期试验的主要终点。该试验共入组21名正在经历抑郁发作的双相障碍患者。患者在原有常规治疗(心境稳定剂和/或抗精神病药物)的基础上加用elunetirom。
疗效与安全性数据
Autobahn在新闻稿中表示，经过六周的每日服药后，75%的患者对治疗产生应答，半数患者达到缓解。公司补充称，所有与elunetirom相关的不良事件均为轻度或中度。
该生物技术公司还报告称，治疗导致了患者大脑连接性的显著改变。Autobahn计划在今年晚些时候的医学会议上公布该研究的完整数据。
如何排除安慰剂效应？
Autobahn首席执行官KevinFinney告诉FierceBiotech，作为一项开放标签的精神病学研究，公司非常清楚安慰剂效应(即患者因相信自己接受了有效药物而获益)可能干扰结果。
“有几点让我们确信，我们观察到的是真正的治疗效果，”Finney说。第一点是，患者在接受其他治疗的同时，仍然从elunetirom中获得了额外改善。“那些背景治疗药物的历史数据根本达不到如此大的改善幅度。”
第二点证据来自所有次要终点指标，尤其是日常生活功能的评估。
Finney解释说：“患者从基线期每周大约缺勤三天工作，到第六周时每周仅缺勤约半天。正如我们的研究者所说，对于已经在接受治疗的患者而言，如此大的变化很难归因于安慰剂效应。”
监管状态与下一步计划
Autobahn已于今年5月获得FDA授予的针对这类患者的elunetirom快速通道认定。这家总部位于圣迭戈的生物技术公司还在开展一项针对重度抑郁症的安慰剂对照二期研究。
Finney告诉Fierce，Autobahn已在筹备针对双相抑郁症的关键性三期临床试验，目标是“以我们能够负责任的最快速度将elunetirom带给患者”。
“我们已经在准备下一项研究，并计划与监管机构召开二期结束会议，以就后续路径达成一致，”Finney说。“我们预计下一项试验将是注册支持性的，并将在2027年上半年启动。”
