巴黎，2026年6月13日——美国食品药品监督管理局(FDA)已授予Tzield(teplizumab-mzwv)加速批准，用于延缓8至17岁新诊断3期1型糖尿病(T1D)儿童患者内源性胰岛素分泌功能的下降。Tzield对非自身免疫性血糖调节异常疾病无效。
加速批准详情
获批适应症：延缓8至17岁新诊断3期T1D儿童患者内源性胰岛素分泌功能的下降。
批准依据：PROTECT 3期研究及全球临床开发项目(超过900例接受Tzield治疗的患者)的额外数据。
专家评论
“我们现在拥有了一种针对3期1型糖尿病自身免疫性和进展性本质的新型疗法，”Breakthrough T1D首席执行官Aaron J. Kowalski博士表示。“每年约有64,000人被诊断为T1D。我们非常兴奋，Tzield此次获批为部分3期T1D确诊患者提供了治疗选择——而正是在这一阶段，许多人开始出现该病的常见症状。”
研究数据支持
该批准得到了PROTECT 3期研究(临床研究标识号：NCT03875729)数据的支持。该研究评估了β细胞功能，结果显示，与安慰剂相比，Tzield组在试验完成时平均C肽水平(混合餐耐受试验后4小时曲线下面积)的下降显著减缓(最小二乘均值差为0.13 pmol/mL;95%置信区间：0.09-0.17;p<0.001)。此外，全球临床开发项目中超过900例接受Tzield治疗的患者数据也为批准提供了支持。PROTECT 3期研究中观察到的不良事件与既往研究一致。
最常见的不良反应包括：淋巴细胞减少、呕吐、皮疹、白细胞减少、腹泻、中性粒细胞减少、肝转氨酶升高和头痛。已有关于细胞因子释放综合征和危及生命的病毒再激活病例的报道。免疫功能低下患者发生病毒再激活的风险增加。
关于PROTECT研究
PROTECT是一项3期、随机、双盲、安慰剂对照、多国研究。该研究纳入了328名8至17岁儿童和青少年(Tzield组217例，安慰剂组111例)，这些受试者在入组前6周内被诊断为临床3期T1D;Tzield与安慰剂的随机化比例为2:1。受试者在随机化时接受第一个疗程(12次每日输注，Tzield或安慰剂)，随后在第26周(约6个月)接受第二个疗程(12次每日输注)。所有受试者根据需要使用标准治疗药物。
关于自身免疫性T1D的分期
T1D是一种进展性自身免疫性疾病，由于自身免疫系统逐渐破坏产生胰岛素的β细胞，导致机体调节血糖水平的能力受损。T1D的进展分为四个阶段：
1期：针对β细胞的自身免疫攻击已开始，可通过血液中存在2种或以上T1D相关自身抗体检测到。此期血糖水平正常(血糖正常)，为症状前阶段。
2期(仍为症状前)：除存在2种或以上T1D相关自身抗体外，由于β细胞/β细胞功能的进行性丧失，血糖水平已出现异常(血糖调节异常)。
3期(临床期)：当大部分β细胞被破坏后进入此期。此时，升高的血糖水平达到临床高血糖(定义为糖尿病)的标准，许多人开始出现3期T1D发病时的典型症状：口渴增多、尿频、不明原因体重下降、视力模糊和全身疲劳。3期T1D的管理需要每日使用负担沉重的胰岛素替代治疗。
4期：定义为长期自身免疫性T1D，常伴有慢性糖尿病并发症的证据，此时β细胞功能几乎或完全丧失(据估计β细胞量减少高达95%)。此期血液中可能不再存在T1D相关自身抗体，因为大多数β细胞已被自身免疫攻击摧毁。
关于Tzield
Tzield(teplizumab)是一种CD3定向单克隆抗体。Tzield是自身免疫性T1D领域首个疾病修正疗法;它于2022年11月在美国获批，用于延缓诊断为2期T1D的成人和8岁及以上儿童进展为3期T1D。2026年4月，FDA将该适应症扩大至包括1岁及以上儿童。目前，它还在英国、欧盟(商品名Teizeild)、中国、澳大利亚、加拿大、以色列、沙特阿拉伯、阿联酋、科威特、巴西和瑞士获批用于延缓2期T1D成人和8岁及以上儿童进展为3期T1D。其他监管审评正在进行中。
