司美替尼(Selumetinib)是一种激酶抑制剂，专门用于治疗患有1型神经纤维瘤病（NF1）且有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）的2岁及以上儿童患者。
司美替尼(Selumetinib)的使用方法
推荐剂量
（1）司美替尼的标准推荐剂量为25 mg/m²，空腹口服，每日两次（大约每12小时一次），直至疾病进展或出现不可耐受的毒性。
（2）空腹定义为每次服药前2小时和服药后1小时内不进食。
（3）具体剂量应根据患者的体表面积（BSA）计算。
（4）对于体表面积为0.55-0.69 m²的患者，剂量为早上20 mg，晚上10 mg。
（5）对于体表面积为0.70-0.89 m²的患者，剂量为20 mg，每日两次。
（6）体表面积为0.90-1.09 m²的患者：25 mg，每日两次。
（7）体表面积为1.10-1.29 m²的患者：30 mg，每日两次。
（8）体表面积为1.30-1.49 m²的患者：35 mg，每日两次。
给药注意事项
（1）给药：必须整粒吞服。请勿咀嚼、溶解或打开胶囊。无法吞咽整粒胶囊的患者不应使用该药。
（2）漏服处理：如果漏服一剂，请在记起时尽快服用。如果距离下一次服药时间不足6小时，则应跳过漏服的剂量，按计划服用下一次剂量。
（3）呕吐处理：如果服药后发生呕吐，请勿额外补服，按计划服用下一次剂量即可。
司美替尼(Selumetinib)剂量调整
心肌病
（1）如果无症状性LVEF下降≥10%且降至正常下限以下，应停药。待恢复后以减低的剂量恢复给药。
（2）有症状的LVEF下降或3/4级LVEF下降，永久停药。
眼毒性
（1）视网膜色素上皮脱离（RPED）：停药直至恢复，然后以减低的剂量恢复给药。
（2）视网膜静脉阻塞（RVO）：永久停药。
胃肠道毒性
（1）3级腹泻：停药直至改善至0/1级，然后以原剂量恢复给药。
（2）如果在3天内未观察到改善，则永久停药。
（3）4级腹泻或3/4级结肠炎，永久停药。
皮肤毒性
3/4级皮肤反应：停药直至改善，然后以减低的剂量恢复给药。
肌酸磷酸激酶（CPK）升高
（1）4级CPK升高或CPK升高伴肌痛：停药直至改善至0/1级，然后以减低的剂量恢复给药。
（2）如果在3周内未观察到改善，则永久停药；发生横纹肌溶解症，永久停药。
司美替尼(Selumetinib)特殊人群用药
肝功能损害患者
（1）轻度肝功能损害（Child-Pugh A）患者无需调整剂量。
（2）中度肝功能损害（Child-Pugh B）患者，剂量减至20 mg/m²口服，每日两次。
（3）重度肝功能损害（Child-Pugh C）患者，推荐剂量尚未明确，应谨慎使用。
肾功能损害患者
（1）轻度至中度肾功能损害患者无需调整剂量。
（2）终末期肾病（ESRD）患者也无需调整剂量。
孕妇和哺乳期女性
（1）司美替尼(Selumetinib)可能对胎儿造成伤害，禁用于孕妇。
（2）有生育能力的女性在治疗期间和末次给药后一周内应采取有效避孕措施。
（3）哺乳期女性在治疗期间和末次给药后一周内应停止哺乳。
儿童用药
（1）适用于2岁及以上的NF1患者。
（2）在2岁以下儿童中的有效性尚未确定。
