2026年5月13日，Taiho Oncology,Inc.与Taiho Pharmaceutical Co.,Ltd.宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已批准地西他滨和西屈嘧啶组合片(Inqovi)联合维奈克拉片(Venetoclax)用于治疗新诊断的急性髓系白血病(AML)成人患者，适用人群为年龄≥75岁或无法耐受强诱导化疗者。地西他滨和西屈嘧啶组合片(Inqovi)联合维奈克拉片(Venetoclax)是首个且唯一获批用于该患者人群的全口服联合治疗方案，为需要频繁前往诊所接受肠外给药(注射)的去甲基化药物方案提供了一种替代选择。
批准依据：ASCERTAIN-V临床试验数据
本次批准基于ASCERTAIN-V临床研究的数据。该Ⅱ期研究评估了地西他滨和西屈嘧啶组合片(Inqovi)联合维奈克拉片(Venetoclax)在无法耐受强诱导化疗的新诊断AML成人患者中的疗效和安全性。结果显示，联合方案达到了完全缓解(CR)终点，且未报告新的安全性问题。
疗效结果：完全缓解率及缓解持续时间
完全缓解(CR)率：42例患者达到CR(41.6%，95%CI:31.9–51.8%)；
中位至CR时间：2个月(范围：0.4–15.3个月)；
中位CR持续时间：尚未达到(范围：0.5–16.3个月)；
缓解持续时间定义为从首次CR至疾病复发或任何原因死亡(以先发生者为准)的时间。
重要安全性信息概述
处方信息中包含关于骨髓抑制和胚胎-胎儿毒性的警告与注意事项。以下为关键安全信息摘要：
1、骨髓抑制(联合维奈克拉片(Venetoclax)用于AML时)
新发或加重的血小板减少：70%(3/4级：69%);
中性粒细胞减少：48%(3/4级：48%);
贫血：54%(3/4级：50%);
发热性中性粒细胞减少：52%(3/4级：52%);
严重感染：肺炎(25%，其中3/4级20%)、败血症(28%，其中3/4级18%);致死性肺炎2%，致死性败血症8%;
2、胚胎-胎儿毒性
建议有生育能力的女性在治疗期间及末次给药后6个月内采取有效避孕措施;
建议有生育能力女性伴侣的男性在治疗期间及末次给药后3个月内采取有效避孕措施。
3、最常见不良反应(≥20%，联合维奈克拉片(Venetoclax)
中性粒细胞减少(60%)、发热性中性粒细胞减少(52%)、血小板减少(52%)、出血(42%)、贫血(41%)、感染(细菌/病毒，40%)、腹泻(38%)、疲劳(36%)、黏膜炎(36%)、便秘(36%)、关节痛(35%)、食欲减退(31%)、水肿(31%)、恶心(31%)、呼吸困难(30%)、白细胞减少(28%)、败血症(28%)、肺炎(25%)、皮疹(25%)、转氨酶升高(24%)、肌痛(23%)、心律失常(21%)、腹痛(21%)。
