2026年5月22日–吉利德科学公司(Gilead
Sciences,Inc)宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已授予Hepcludex(bulevirtide-gmod)8.5mg加速批准，用于治疗患有慢性丁型肝炎病毒(HDV)感染的成人患者。这使得Hepcludex成为美国首个且唯一获批用于HDV的治疗药物。
关键亮点
慢性HDV被认为是病毒性肝炎中最严重的形式，疾病会快速进展至肝衰竭和肝脏相关死亡。
本次批准为这一治疗选择有限、存在高度未满足需求的疾病带来了首个FDA批准的疗法。
加速批准主要基于关键性、对照性的3期MYR301研究数据，显示HDV RNA下降和丙氨酸氨基转移酶(ALT)正常化。
FDA加速批准背景及临床数据支持
FDA对Hepcludex的加速批准主要基于关键性、对照性的3期MYR301研究数据。在第48周时，该研究显示，与对照组(延迟治疗组)相比，联合病毒学和生化应答有统计学显著改善。疾病相关临床结局的改善尚未得到证实。该适应症的持续批准可能取决于确证性试验中对临床获益的验证和描述。
关于MYR301研究(NCT03852719)
该研究评估了Hepcludex在成人慢性HDV患者中的有效性和安全性，治疗持续时间最长达144周，随后进行96周的治疗后随访。Hepcludex在第48周达到了主要终点，持续治疗显示出持久的疗效，且在最长144周的治疗暴露期内总体耐受性良好。
关于Hepcludex(bulevirtide)
Hepcludex(bulevirtide)是首个用于治疗成人慢性丁型肝炎病毒(HDV)感染的进入抑制剂。慢性HDV感染是一种严重的肝脏疾病，仅发生在慢性HBV合并感染的患者中，与疾病快速进展、肝衰竭和死亡率增加相关。
Hepcludex为西林瓶装，每日一次皮下注射。按照FDA批准说明书中的使用说明配制时，每瓶含8.5mg剂量。
Hepcludex通过阻断HDV和HBV进入肝细胞发挥作用，这是病毒生命周期中的关键步骤。FDA加速批准Hepcludex得到了3期MYR301研究数据的支持，该研究表明Hepcludex是一种有效且总体耐受性良好的治疗选择，在长达144周的长期治疗中观察到持久的疗效。
Hepcludex是一种每日一次的可注射疗法，是美国首个且唯一获得FDA加速批准用于HDV患者的治疗选择，解决了这一历史上面临服务不足的患者群体的长期未满足医疗需求。
作为FDA加速批准的一部分，吉利德已承诺进行一项确证性长期结局研究，该研究已在慢性HDV患者中启动。持续批准可能取决于临床获益的验证。
