罗氏集团成员Genentech近日宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已批准奥瑞利珠单抗(Ocrevus、ocrelizumab)静脉输注制剂用于治疗体重达到55磅(25公斤)及以上的10岁及以上儿童复发缓解型多发性硬化(RRMS)患者。
关键临床数据：疗效优于现有标准治疗
在名为OPERETTAII的研究中，奥瑞利珠单抗(ocrelizumab)在降低年复发率(ARR)方面表现出与芬戈莫德(Fingolimod)(此前FDA唯一获批用于儿童RRMS的治疗药物)的非劣效性，并在以下关键指标上显示出优效性：
新发或扩大的T2病灶数量：相比芬戈莫德(Fingolimod)减少48%。
钆增强T2病灶数量：相比芬戈莫德(Fingolimod)减少87%。
安全性特征：与成人患者一致。
在儿科患者中观察到的安全性特征与成人患者一致。严重不良事件和严重感染发生率低且两组间均衡。奥瑞利珠单抗(ocrelizumab)组未见因不良事件导致治疗中断的病例，而芬戈莫德(Fingolimod)组有3名患者因此中断治疗。
填补儿童高效治疗选项的空白
“这一批准为美国的多发性硬化患儿及其家庭树立了一个里程碑，有助于填补10岁及以上儿童在高效治疗选项上长期存在的空白。”Genentech首席医学官兼全球产品开发负责人LeviGarraway博士表示，“通过将十年的疗效和安全性数据带给这一年轻人群，奥瑞利珠单抗(ocrelizumab)有望减少复发，并可能重新定义他们未来的治疗可能。”
“我在多发性硬化中长大，深知被忽视的挫败感和对未来的恐惧。”15岁时被诊断为多发性硬化的Mr.OscarMonkey创始人EmilyBlosberg说道，“现在，适合年龄的儿童和青少年能够获得像奥瑞利珠单抗(ocrelizumab)这样经FDA批准的高效治疗选择，这改变了游戏规则。这意味着下一代患者不必等待答案——他们有机会尽早控制自己的疾病，在复发和脑部病灶造成损害之前将其阻止。”
关于奥瑞利珠单抗(ocrelizumab)
奥瑞利珠单抗(ocrelizumab)是一种处方药，用于治疗：
成人
复发型多发性硬化(包括临床孤立综合征、复发缓解型疾病和活动性继发进展型疾病)以及原发进展型多发性硬化。
儿童(10岁及以上，体重55磅/25公斤以上)
复发缓解型多发性硬化。
尚不清楚奥瑞利珠单抗(ocrelizumab)对10岁以下或体重不足55磅(25公斤)的儿童是否安全有效。
重要安全信息
1、奥瑞利珠单抗(ocrelizumab)不适用人群
如果您有以下情况，请勿接受奥瑞利珠单抗(ocrelizumab)：
患有活动性乙型肝炎病毒(HBV)感染;
曾对奥瑞利珠单抗(ocrelizumab)发生过危及生命的过敏反应。请告知您的医疗提供者您是否曾对奥瑞利珠单抗(ocrelizumab)或其任何成分产生过敏反应。
2、关于奥瑞利珠单抗(ocrelizumab)
奥瑞利珠单抗(ocrelizumab)可能引起严重副作用，包括：
输注反应：常见，可能严重并需要住院治疗。每次输注期间及输注后至少1小时内，您将受到监测。
感染：常见。Ocrevus会增加上呼吸道、下呼吸道、皮肤及疱疹感染的风险。严重感染可能危及生命或导致死亡。如果您有感染，请立即告知您的医疗提供者，他们应延迟治疗直至感染痊愈。
进行性多灶性白质脑病(PML)：一种罕见的脑部感染，通常导致死亡或严重残疾，已有使用Ocrevus的报道。症状在数天至数周内恶化。
免疫球蛋白下降：您的医疗提供者会通过血液检测进行监测。
癌症(包括乳腺癌)风险：请遵循标准乳腺癌筛查指南。
结肠炎：如出现腹泻、便血、腹痛，请立即告知医生。
肝损伤：如出现皮肤或眼白发黄、恶心、呕吐、尿色异常深、乏力、食欲不振、右上腹不适，请立即告知医生。
以上并非全部可能产生的副作用。如需了解更多，请咨询专业医疗人员。
