2022年5月25日，波士顿
Servier宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准艾伏尼布联合阿扎胞苷用于治疗年龄≥75岁或因合并症而不适合接受强化诱导化疗的成年患者。
艾伏尼布是首个获准联合阿扎胞苷治疗新诊断IDH1突变型AML的癌症代谢靶向疗法。AGILE试验是唯一专门针对不适合强化化疗的新诊断IDH1突变型AML患者设计的III期研究。
艾伏尼布的补充新药申请（sNDA）获得了优先审评资格，并通过FDA的实时肿瘤学审评（RTOR）试点项目进行审评，该项目旨在确保患者尽早获得安全有效的治疗。
Servier Pharmaceuticals首席执行官David K. Lee表示：“此次批准进一步强化了艾伏尼布在多种IDH1突变型癌症中的临床证据基础。作为肿瘤领域靶向IDH抑制科学的先驱，我们为能够为急性髓系白血病患者群体提供新的治疗选择而感到自豪，并将继续推动肿瘤学及其他医学领域的创新边界。”
此次艾伏尼布扩展适应症的批准基于AGILE研究的数据。
专家点评
纪念斯隆凯特琳癌症中心白血病药物开发项目主任Eytan M. Stein博士表示：“AML是一种进展迅速、难以治疗且预后不良的血癌。艾伏尼布联合阿扎胞苷不仅展示了良好的安全性，而且是癌症代谢靶向治疗中首个显著改善无事件生存期和总生存期的疗法，突显了其作为不适合强化化疗的新诊断IDH1突变型AML患者新型联合方案的重要价值。”
副作用
艾伏尼布联合阿扎胞苷的安全性特征与既往数据一致：常见不良反应（≥10%）：恶心、呕吐、QT间期延长、失眠、分化综合征、白细胞增多、血肿、高血压、关节痛、呼吸困难、头痛。
实验室异常（≥10%）：白细胞减少、血小板减少、血红蛋白降低、中性粒细胞减少、淋巴细胞增多、血糖升高、血磷降低、AST升高、血镁降低、碱性磷酸酶升高、血钾升高。
推荐剂量
500 mg口服，每日一次。
其他适应症
艾伏尼布在美国还获批作为单药治疗：
1. 患有复发或难治性IDH1突变型AML的成年患者。
2. 新诊断的IDH1突变型AML、年龄≥75岁或伴有合并症、无法接受强化化疗的成年患者。
3. 既往接受过治疗的IDH1突变型胆管癌患者（首个获批的非血液恶性肿瘤适应症）。
