2023年10月24日，美国波士顿
Servier宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已批准艾伏尼布用于治疗异柠檬酸脱氢酶1(IDH1)突变导致的复发或难治性(R/R)骨髓增生异常综合征(MDS)患者。这是艾伏尼布在IDH1突变癌症中的第五个适应症，也是针对这一分子定义的R/R MDS患者亚群的首个且唯一获批的靶向疗法。
Servier Pharmaceuticals商业开发主管Arjun Prasad表示:"Servier很自豪能够通过持续创新引领IDH突变抑制剂的开发，以支持难治性癌症患者。今天批准的艾伏尼布作为IDH1突变复发或难治性MDS患者的首个且唯一靶向疗法，证实了我们在高未满足需求领域取得重大突破的承诺，在正确的时间为正确的患者提供正确的治疗。"
专家意见
血液肿瘤学专家Amir Fathi博士指出:"靶向疗法在IDH突变癌症中的创新应用已成为该类分子亚型患者的重要治疗选择。此次新适应症的批准凸显了基因突变检测在治疗决策和改善预后中的关键价值。"
"此前，IDH1突变R/R MDS患者尚无可用靶向疗法。此次批准对患者群体来说是重大福音。我们衷心感谢参与者、他们的家人、护士和研究人员为这一突破性进展做出的贡献。"
关于艾伏尼布
艾伏尼布是全球首个针对IDH1突变的精准疗法，目前已在全球(包括美国、欧盟、澳大利亚和中国)获批五种适应症。
美国适应症
1. 单药治疗成人复发或难治性IDH1突变AML
2. 单药或联合阿扎胞苷治疗新诊断的年龄≥75岁或不能耐受强化化疗的成人AML患者
3. 单药治疗成人复发或难治性IDH1突变MDS
4. 治疗既往接受过治疗的IDH1突变胆管癌患者
