艾伏尼布用于治疗经FDA批准的检测方法证实存在异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）基因突变的成年急性髓系白血病（AML）、胆管癌和骨髓增生异常综合征（MDS）患者。
艾伏尼布的作用机制
艾伏尼布是首个获批准的IDH1抑制剂类药物。其作用机制如下：
1. IDH1基因突变可能导致致癌代谢物2-羟基戊二酸（2-HG）的积累。
2. 2-HG水平升高会干扰未成熟胚细胞（原始细胞）向成熟细胞的分化。
3. 艾伏尼布通过抑制异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）来减少异常的2-HG生成。
艾伏尼布适应症详情
1. 急性髓系白血病（AML）
急性髓系白血病是一种血液癌症，会导致血液和骨髓中异常未成熟白细胞（原始细胞）数量增加。约6%至10%的急性髓系白血病（AML）患者存在IDH1突变。
批准的适应症：
(1) 治疗携带IDH1突变的复发或难治性急性髓系白血病（即既往治疗后疾病复发或未改善）成年患者。
(2) 单药或联合阿扎胞苷，用于新诊断的年龄≥75岁或因健康状况无法使用某些化疗药物的成年患者。
2. 胆管癌
胆管癌是一种罕见的侵袭性胆管癌症，高达20%的病例存在IDH1突变。
批准的适应症：
治疗既往接受过治疗、局部晚期或转移性（即癌症已扩散）且携带易感IDH1突变的成年胆管癌患者。
3. 复发或难治性骨髓增生异常综合征（MDS）
骨髓增生异常综合征（MDS）是一组以骨髓中未成熟血细胞无法成熟或发育为健康血细胞为特征的癌症。MDS可能表现为白细胞或红细胞计数低、血小板计数低，在某些情况下单核细胞（一种白细胞）增多。疾病症状包括呼吸急促和疲劳。
批准的适应症：
治疗复发或难治性骨髓增生异常综合征（即既往治疗后疾病复发或未改善）的成年患者。
