2019年5月2日（全球通稿）—— 马萨诸塞州剑桥市
Agios Pharmaceuticals宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其补充新药申请（sNDA），以更新艾伏尼布的美国处方信息。这款IDH1（异柠檬酸脱氢酶-1）抑制剂现被批准用于新诊断的、携带经FDA批准检测确认的易感IDH1突变的急性髓系白血病（AML）成年患者，这些患者年龄需≥75岁，或存在无法接受强化诱导化疗的合并症。
该申请获得了优先审评资格，并纳入了FDA的“实时肿瘤学审评”试点项目，该项目旨在通过促进临床试验数据的早期获取，提高肿瘤药物审评效率。艾伏尼布于2018年7月首次获批用于治疗复发或难治性（R/R）IDH1突变的AML成年患者。Agios首席医学官Chris Bowden医学博士表示：“尽管过去两年有数款AML新药获批，但许多新诊断患者因年龄和合并症问题仍无法使用现有疗法或联合方案。此次艾伏尼布适应症扩展使我们可以为那些没有其他治疗选择的IDH1突变患者提供一种靶向口服疗法。同时，我们正在通过两项3期临床试验，探索艾伏尼布联合强化化疗和阿扎胞苷在初治AML患者中的疗效。我们衷心感谢参与这些临床试验的患者、护士、医生和护理人员，以及整个Agios团队做出的卓越贡献。”
威尔康奈尔医学院医学教授、白血病项目主任、Sandra and Edward Meyer癌症中心成员Gail J. Roboz医学博士指出：“艾伏尼布的1期临床试验证实，这种口服单药治疗能够为携带IDH1突变的新诊断AML患者带来持久缓解。研究中入组的许多患者具有侵袭性AML亚型的特征，包括继发性疾病、高危基因改变以及既往接受过低甲基化药物治疗。”
艾伏尼布概述
艾伏尼布适用于经FDA批准的检测方法确认携带易感IDH1突变的急性髓系白血病（AML）成年患者：
新诊断的年龄≥75岁或存在无法接受强化诱导化疗的合并症的AML患者；
复发或难治性AML患者。
