2020年4月8日，辉瑞公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准Braftovi®（恩考芬尼）联合西妥昔单抗（商品名：ERBITUX®）用于治疗经FDA批准的检测方法确认为BRAF V600E突变、且既往接受过治疗的转移性结直肠癌（CRC）成年患者。
该批准基于BEACON CRC试验的结果，这是唯一一项专门研究既往经治疗BRAF V600E突变型转移性CRC患者的III期试验。
辉瑞高管评论
“我们很高兴FDA批准了恩考芬尼(Braftovi)联合西妥昔单抗，因为我们致力于开发能够帮助特定突变驱动癌症患者的靶向药物，”辉瑞全球产品开发肿瘤学首席开发官Chris Boshoff医学博士、哲学博士表示。“我们感谢参与III期BEACON CRC试验的患者和研究研究者，并自豪地能够为既往接受过治疗的BRAF V600E突变型转移性CRC患者提供一种靶向治疗选择。展望未来，我们致力于在更早的治疗线中继续研究该治疗方案。”
批准依据：BEACON CRC试验疗效数据
根据BEACON CRC试验的结果，Braftofi联合西妥昔单抗组的中位总生存期（OS）为8.4个月（95% CI: 7.5, 11.0），而对照组（伊立替康联合西妥昔单抗或FOLFIRI联合西妥昔单抗）为5.4个月（95% CI: 4.8, 6.6）（HR 0.60, 95% CI: 0.45, 0.79, p=0.0003）。此外，恩考芬尼(Braftovi)联合西妥昔单抗组的客观缓解率（ORR）改善至20%（95% CI: 13%, 29%），而对照组为2%（95% CI: 0%, 7%）（p<0.0001）；中位无进展生存期（mPFS）在恩考芬尼(Braftovi)联合西妥昔单抗组为4.2个月（95% CI: 3.7, 5.4），对照组为1.5个月（95% CI: 1.4, 1.7）（HR 0.40, 95% CI: 0.31, 0.52, p<0.0001）。
BEACON CRC试验研究者评论
“据估计，BRAF突变发生在大约15%的转移性结直肠癌患者中，并且对这些患者来说预后不良，”德克萨斯大学MD安德森癌症中心胃肠肿瘤内科副教授Scott Kopetz医学博士、哲学博士、FACP表示。“作为首个且唯一一个用于既往接受过治疗的BRAF V600E突变型转移性CRC患者的靶向方案，恩考芬尼(Braftovi)联合西妥昔单抗是这些患者急需的新治疗选择。”
常见不良事件
在接受恩考芬尼(Braftovi)联合西妥昔单抗治疗的患者中观察到的最常见不良事件（AR）（≥25%）为疲劳、恶心、腹泻、痤疮样皮炎、腹痛、食欲下降、关节痛和皮疹。
该申请的FDA认定
FDA授予该申请优先审评和突破性疗法认定。FDA对可能在治疗方面提供重大进展或在无适当治疗存在时提供治疗方案的药物授予优先审评。
