2017年8月2日，美国食品药品监督管理局今日扩大伊布替尼(Imbruvica)的批准，用于治疗一线或多线治疗失败的成人慢性移植物抗宿主病（cGVHD）患者。这一里程碑式的批准使伊布替尼(Imbruvica)成为首个FDA批准的专门用于治疗cGVHD的疗法，解决了患有这种危及生命疾病的患者面临的重大未满足医疗需求。
关于慢性移植物抗宿主病（cGVHD）
cGVHD是一种可能发生在患者接受造血干细胞移植（HSCT）——来自血液或骨髓的干细胞移植，用于治疗某些血液或骨髓癌症——之后的危及生命的并发症。当移植的干细胞攻击患者组织中的健康细胞时，就会出现这种情况，其症状可能影响皮肤、眼睛、口腔、肠道、肝脏和肺部。据估计，所有接受HSCT的患者中有30-70%会发展为cGVHD。
FDA对该批准的看法
FDA肿瘤卓越中心主任、FDA药物评估与研究中心血液学和肿瘤学产品办公室代理主任Richard Pazdur医学博士强调了该批准的重要性：“对其他形式治疗（通常是抑制免疫系统的皮质类固醇）无反应的cGVHD患者，现在有了一种专门针对其病情的治疗选择。这项批准凸显了一种已知的癌症治疗方法如何在治疗接受干细胞移植的血液癌症患者中可能发生的严重且危及生命的疾病方面找到新的用途。”
临床试验：有效性和安全性数据
批准伊布替尼(Imbruvica)用于cGVHD基于一项单臂试验的数据，该试验涉及42名尽管接受标准皮质类固醇治疗但症状仍然持续的cGVHD患者。试验中的大多数患者出现口腔溃疡和皮疹等症状，超过一半的患者cGVHD累及两个或更多器官。结果显示，67%的患者cGVHD症状得到改善，在这些患者中，48%的症状改善持续了五个月或更长时间。
伊布替尼(Imbruvica)治疗cGVHD的副作用
伊布替尼(Imbruvica)在cGVHD患者中的常见副作用包括疲劳、瘀伤、腹泻、血小板减少症（血小板低）、肌肉痉挛、肿胀、口腔炎（口腔溃疡）、恶心、出血（严重出血）、贫血（红细胞低）和肺炎（肺部感染）。
伊布替尼(Imbruvica)的严重副作用包括严重出血、感染、血细胞减少症（血细胞低）、房颤（心律不齐）、高血压（血压高）、第二原发恶性肿瘤（新发癌症）和肿瘤溶解综合征（代谢异常）。重要的是，怀孕或哺乳期妇女不应服用伊布替尼(Imbruvica)，因为它可能对发育中的胎儿或新生儿造成伤害。
伊布替尼(Imbruvica)既往批准和FDA认定
伊布替尼(Imbruvica)是一种激酶抑制剂，此前已获批准用于治疗慢性淋巴细胞白血病、华氏巨球蛋白血症和边缘区淋巴瘤的某些适应症，并加速批准用于套细胞淋巴瘤。
对于此cGVHD适应症，FDA授予该申请优先审评和突破性疗法认定。伊布替尼(Imbruvica)还获得了孤儿药认定，该认定提供激励措施以支持罕见病药物的研发。FDA将伊布替尼(Imbruvica)的批准授予Pharmacyclics LLC。
