2018年8月27日，强生旗下杨森制药公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）批准伊布替尼(Imbruvica)联合利妥昔单抗用于治疗华氏巨球蛋白血症（WM），这是一种罕见的血液癌症。
作为由Janssen Biotech, Inc.和艾伯维旗下的Pharmacyclics LLC共同开发和商业化的首创布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂，伊布替尼(Imbruvica)凭借此次批准再添里程碑——这将其在WM中的药物标签从现有的单药治疗适应症扩展至包括与利妥昔单抗的联合使用，标志着FDA批准的首个WM非化疗联合方案。
值得注意的是，伊布替尼(Imbruvica)于2015年1月首次通过突破性疗法认定路径获得FDA批准单药治疗WM，成为首个FDA批准用于该病的疗法，而此次标签扩展是伊布替尼(Imbruvica)自2013年以来获得的第九项FDA批准。
临床试验依据：3期iNNOVATE研究
FDA批准伊布替尼(Imbruvica)联合利妥昔单抗治疗WM基于iNNOVATE研究（PCYC-1127）的数据，这是一项随机、双盲、安慰剂对照的3期试验，是评估WM患者中非化疗联合方案的最大规模此类研究。
该研究入组了150例复发/难治性或既往未经治疗的WM患者，比较了伊布替尼(Imbruvica)联合利妥昔单抗与安慰剂联合利妥昔单抗的疗效。
在中位随访26.5个月时，伊布替尼(Imbruvica)联合治疗组在独立审查委员会（IRC）评估的主要终点无进展生存期（PFS）方面显示出显著改善：伊布替尼(Imbruvica)联合利妥昔单抗组的30个月PFS率为82%，而安慰剂联合利妥昔单抗组仅为28%。
接受伊布替尼(Imbruvica)联合治疗的患者疾病进展或死亡的相对风险也降低了80%（风险比=0.20；置信区间0.11-0.38，p<0.0001）。这些重要发现在2018年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会的口头报告环节公布，被选为2018年ASCO最佳会议，并同时发表在《新英格兰医学杂志》上。
专家对联合疗法的观点
纽约纪念斯隆-凯特琳癌症中心的血液肿瘤学家、iNNOVATE研究研究者Lia Palomba医生强调了该批准的重要性：“伊布替尼(Imbruvica)和利妥昔单抗的联合方案为医疗专业人员提供了一种治疗这种严重血液癌症患者的新选择。在伊布替尼(Imbruvica)出现之前，对于近75年前首次被认识的华氏巨球蛋白血症，没有FDA批准的治疗方案。如今，伊布替尼(Imbruvica)继续为这种复杂疾病的治疗提供重要的治疗方法。”
希腊雅典国立卡波季斯特里安大学医学院临床治疗学系教授兼主任、iNNOVATE研究首席研究员Meletios A. Dimopoulos医学博士补充道：“iNNOVATE的结果显示，30个月时无进展生存期显著改善，并证明了伊布替尼(Imbruvica)联合利妥昔单抗在华氏巨球蛋白血症中优于利妥昔单抗单药治疗。基于这些结果，伊布替尼(Imbruvica)联合利妥昔单抗可被视为适合诊断和患有WM的患者的一线和二线选择。”
