慢性移植物抗宿主病是一种可能发生在干细胞或骨髓移植后的危及生命的并发症，此时新移植的供体细胞会攻击移植受者的身体。症状可能包括皮疹、口腔溃疡、眼睛干涩、肝脏炎症、皮肤和关节瘢痕组织形成，以及肺部损伤。在接受异基因移植的儿童中，52-65%会发展为cGVHD。
专家观点：Paul A.Carpenter医生
“想象一下，接受移植后，却被告知患上了一种中重度慢性疾病，有时甚至可能危及生命。”西雅图儿童医院的主治医生、研究首席研究员Paul A.Carpenter医生说，“如果这些孩子在1到12岁之间，并且对类固醇治疗没有反应，我们之前没有任何经过严格研究的治疗选择——直到现在。iMAGINE试验显示了令人鼓舞的安全性结果和持续的缓解率，而新的伊布替尼(Imbruvica)口服混悬液剂型有助于解决儿童吞咽胶囊或片剂的困难。”
来自BMT InfoNet的观点
“看到孩子因cGVHD的衰弱影响而挣扎，尤其治疗选择又如此之少，这对父母来说是令人心碎的。”BMT InfoNet的执行董事Susan Stewart说。BMT InfoNet是一家非营利组织，致力于为患者及其亲人提供情感支持以及高质量、易于理解的关于血液干细胞移植的信息。“美国食品药品监督管理局对伊布替尼(Imbruvica)的批准为他们的武器库增添了另一种武器，并有可能真正为那些面临这种具有挑战性疾病的人带来改变。”
新适应症的临床试验依据
该新适应症基于1/2期iMAGINE研究的结果，该研究显示，在47名中位年龄为13岁（范围1至19岁）的复发/难治性(R/R)中重度cGVHD患者中，截至第25周的总体缓解率(ORR)为60%（置信区间[CI]95%；44-74）。
安全性特征与伊布替尼(Imbruvica)已确立的特征一致，在儿科患者中观察到的不良事件(AE)与在患有中重度cGVHD的成年患者中观察到的一致。
伊布替尼(Imbruvica)于2017年获批准用于治疗一线或多线全身治疗失败的成人cGVHD患者。由于其独特的激酶特征（例如，同时抑制BTK和白细胞介素-2诱导型T细胞激酶[ITK]），伊布替尼(Imbruvica)具有为cGVHD提供临床获益的潜力。
