2026年2月24日—辉瑞公司(NYSE:PFE)宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已完全批准恩考芬尼(Encorafenib)联合西妥昔单抗(Erbitux)和基于氟尿嘧啶的化疗方案，用于治疗携带BRAF V600E突变的转移性结直肠癌(mCRC)成人患者。该批准基于全球III期BREAKWATER试验(NCT04607421)的结果。
获批方案的关键特征
恩考芬尼(Encorafenib)联合方案是首个获批用于一线BRAF V600E突变转移性结直肠癌的靶向方案。
关键试验结果
来自mFOLFOX6联合方案的III期部分关键结果显示，与标准化疗相比，死亡风险降低51%，疾病进展或死亡风险降低47%。
适应症灵活性
扩大的适应症允许灵活地将恩考芬尼(Encorafenib)与不同的基于氟尿嘧啶的化疗方案(mFOLFOX6或FOLFIRI)联合使用。
转为完全批准的依据
从2024年12月的加速批准转为完全批准是基于研究III期部分的无进展生存期(PFS)和总生存期(OS)的显著获益，以及FOLFIRI联合队列的客观缓解率(ORR)结果。
专家和高管评论
“这一里程碑式的批准……证实了这种靶向疗法可以影响患有侵袭性、难治性癌症患者的生活结局。”辉瑞公司执行副总裁兼美国首席商务官Aamir Malik表示，“恩考芬尼(Encorafenib)具有独特优势，可以重新定义一线治疗并建立新的标准治疗。”
德克萨斯大学MD安德森癌症中心的Scott Kopetz博士指出：“该批准让肿瘤学家有信心将恩考芬尼联合西妥昔单抗……作为一线标准治疗……为我们做出能够显著影响患者结局的治疗决策提供了强有力的证据。”
安全性特征
安全性特征与每种药物已知数据一致。mFOLFOX6方案的常见副作用(≥25%)包括周围神经病变、恶心和疲劳。FOLFIRI方案的常见副作用包括恶心、腹泻和脱发。
