诺华公司宣布，美国FDA已批准靶向抗癌药卡马替尼(Capmatinib)（原名INC280）用于治疗携带MET外显子14跳跃突变的转移性非小细胞肺癌成人患者，包括一线初治患者和既往经治患者。
卡马替尼(Capmatinib)是一种口服、强效、选择性MET抑制剂，也是唯一获批专门针对METex14突变转移性NSCLC的疗法，无论既往治疗情况如何。在临床试验中，卡马替尼(Capmatinib)在METex14突变的初治患者中总缓解率为68%，在既往经治患者中为41%。
卡马替尼(Capmatinib)基于总缓解率和缓解持续时间通过加速审批程序和优先审评程序获得批准。该适应症的持续批准可能取决于验证性试验中对临床获益的验证和描述。
该批准基于关键II期临床试验GEOMETRY mono-1的阳性结果。这是一项国际性、前瞻性、多队列、非随机、开放标签研究，在97名肿瘤携带MET外显子14跳跃突变的局部晚期或转移性NSCLC成人患者中进行。研究中，患者接受卡马替尼(Capmatinib) 400 mg片剂每日两次口服。
结果显示，根据盲态独立评审委员会按照RECIST v1.1评估：（1）在初治患者（队列5b：28例未经治疗的患者）中，总缓解率为68%（95% CI: 48–84），中位缓解持续时间为12.6个月（95% CI: 5.5–25.3）。（2）在既往经治患者（队列4：69例既往治疗的患者）中，ORR为41%（95% CI: 29–53），中位DOR为9.7个月（95% CI: 5.5–13.0）。（3）最常见的治疗相关不良事件包括外周水肿、恶心、疲劳、呕吐、呼吸困难和食欲下降。
这些结果揭示了卡马替尼(Capmatinib)在MET外显子14跳跃突变NSCLC患者中的治疗潜力。初治组相比经治组更优的ORR数据凸显了在这一高度挑战性患者群体中早期诊断检测和及时治疗的临床意义。
METex14突变晚期NSCLC是一种预后极差的肺癌，目前对这种侵袭性肺癌尚无明确的治疗方法。在美国，每年约有4,000-5,000名患者被诊断为METex14转移性NSCLC，这些患者由于存在METex14突变而预后非常差。
卡马替尼(Capmatinib)预计将在未来几天内上市，填补METex14突变患者长期未满足的医疗需求。
