2013年6月5日，新基公司宣布美国食品药品监督管理局批准了来那度胺(Lenalidomide)的补充新药申请。该批准 specifically 指定来那度胺(Lenalidomide)用于治疗套细胞淋巴瘤患者，这些患者既往接受过至少两种治疗后疾病复发或进展，其中一种治疗必须包括蛋白酶体抑制剂硼替佐米。
这一决定为具有显著未满足医疗需求的患者群体带来了一个重要的新选择，标志着首个针对此类特定淋巴瘤的口服治疗药物的到来。
来自MCL-001 II期研究的临床证据
FDA的批准得到了MCL-001研究数据的支持，这是一项多中心、单臂、开放标签的II期研究。该试验评估了134例接受过包含利妥昔单抗、环磷酰胺、蒽环类药物和硼替佐米方案重度预治疗的患者。参与者必须有记录的难治性疾病——定义为在硼替佐米治疗期间未达到部分缓解或更好疗效——或复发性疾病，定义为在含硼替佐米方案治疗后一年内出现进展。
疗效结果与缓解持续时间
MCL-001研究的主要终点是由独立审查委员会使用国际工作组淋巴瘤缓解标准修订版确定的总缓解率。该研究达到的ORR为26%（34/133），完全缓解率为7%。值得注意的是，对于对治疗有反应的患者，中位缓解持续时间为16.6个月，这表明来那度胺可以在难治性、复发性患者群体中提供持久的临床获益。
基于肾功能的给药方案
该研究根据患者的肌酐清除率采用了量身定制的给药策略，以确保安全性和有效性。肌酐清除率≥60mL/min的患者在每个28天周期的前21天每日一次接受25mg来那度胺。对于肾功能受损（肌酐清除率在≥30mL/min至<60mL/min之间）的患者，起始剂量调整为相同21天方案下每日一次10mg。
安全性特征与严重不良反应
安全性分析确定了在5%或以上的研究参与者中发生的若干显著的3级或4级不良反应。最常见的血液学并发症为中性粒细胞减少症（43%）、血小板减少症（28%）、白细胞减少症（7%）和发热性中性粒细胞减少症（6%）。非血液学3/4级反应包括贫血（11%）、肺炎（9%）、疲劳（7%）、腹泻（6%）和呼吸困难（6%）。这些结果强调了治疗过程中密切监测血液学指标的必要性。
风险管理和黑框警告
作为沙利度胺的类似物，来那度胺(Lenalidomide)因存在胚胎-胎儿毒性风险而受到严格的监管控制，并禁用于妊娠期。除了胎儿风险外，该药还带有深静脉血栓、肺栓塞和严重过敏反应（如史蒂文斯-约翰逊综合征）的警告。此外，临床医生必须监测肿瘤溶解综合征、肿瘤 flare 反应和潜在的肝功能衰竭。值得注意的是，接受来那度胺(Lenalidomide)的患者中第二原发恶性肿瘤的发生率较高，这需要进行全面的患者筛查和持续的临床警惕。
