2015年2月18日，新基公司宣布美国食品药品监督管理局（FDA）已扩大来那度胺(Lenalidomide)联合地塞米松的适应症，纳入新诊断的多发性骨髓瘤患者。
该联合方案先前于2006年获准用于既往接受过至少一种治疗的患者，而这一决定允许其作为一线治疗选择，标志着重大范式转变。此次扩展为从初始诊断即开始并维持来那度胺(Lenalidomide)治疗以改善长期结局提供了临床验证。
来自III期FIRST试验的临床验证
FDA的批准主要基于FIRST试验（MM-020/IFM 07-01）的安全性和有效性结果，这是一项大型III期研究，纳入了1,623名不适合干细胞移植的新诊断患者。该试验比较了持续使用来那度胺(Lenalidomide)联合地塞米松（Rd持续方案）直至疾病进展，与固定18个月的美法仑、泼尼松和沙利度胺方案（MPT）。一项次要分析还评估了固定18个周期的Rd方案（Rd18）。
无进展生存期和总生存期的显著改善
FIRST试验的主要终点是无进展生存期。结果显示，Rd持续组患者的中位无进展生存期显著延长，为25.5个月，而MPT组为21.2个月（$HR=0.72$；$p=0.0001$）。此外，2014年3月进行的一项期中分析显示总生存期也有实质性获益。Rd持续组的中位总生存期为58.9个月，而MPT组为48.5个月（$HR=0.75$）。这些数据表明，与MPT三联方案相比，Rd方案的持续治疗使死亡风险降低了25%。
安全性特征与不良事件管理
对新诊断患者的安全性分析显示，各研究组中最常见的不良反应（发生率≥20%）包括腹泻、贫血、中性粒细胞减少症、疲劳和背痛。其他常见报告的症状包括失眠、乏力、皮疹、食欲减退和咳嗽。在Rd持续组中，最常见的3级或4级并发症是中性粒细胞减少症（27.8%）、贫血（18.2%）和肺炎（11.3%）。其他严重反应包括血小板减少症、疲劳和深静脉血栓形成，在持续治疗组中发生率约为5.6%。
对多发性骨髓瘤治疗管理的影响
将来那度胺(Lenalidomide)联合地塞米松纳入一线治疗的处方信息，强化了早期使用有效免疫调节疗法进行干预的重要性。通过提供一条从诊断到潜在进展的治疗路径，医疗服务提供者现在可以提供一种旨在延缓疾病进展并改善不适合移植患者总生存期的持续管理策略。此项批准体现了持续致力于推动多发性骨髓瘤领域标准治疗发展的承诺。
