2016年3月4日，全球生物制药公司艾伯维宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）批准伊布替尼(Imbruvica)作为慢性淋巴细胞白血病（CLL）患者的一线治疗。
该批准基于随机、多中心、开放标签的3期RESONATE™-2（PCYC-1115）试验的数据，该试验在269名年龄65岁及以上的既往未经治疗的CLL或小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）患者中评估了伊布替尼(Imbruvica)对比苯丁酸氮芥的使用。
RESONATE-2数据此前于2015年12月在美国血液学会（ASH）年会上公布，并同时发表在《新英格兰医学杂志》上。伊布替尼(Imbruvica)由艾伯维旗下的Pharmacyclics LLC和Janssen Biotech, Inc.共同开发和商业化。
慢性淋巴细胞白血病（CLL）概述
美国CLL患者人数约为115,000例，每年新诊断患者约15,000例。CLL是一种老年患者疾病，平均诊断年龄为71岁。
关键临床试验结果：RESONATE™-2研究
根据独立审查委员会（IRC）的评估，伊布替尼(Imbruvica)显著延长了无进展生存期（PFS；主要终点），与苯丁酸氮芥相比，将进展或死亡风险降低了84%（风险比[HR] 0.161 [95%置信区间：0.091, 0.283]；中位PFS：伊布替尼(Imbruvica)组未达到 vs. 苯丁酸氮芥组18.9个月 [95%置信区间：14.1, 22.0]）。
与苯丁酸氮芥相比，伊布替尼(Imbruvica)还与IRC评估的显著更高的总体缓解率（ORR：完全缓解和部分缓解的复合终点；82.4% vs. 35.3%；P<0.0001）相关。伊布替尼(Imbruvica)组中有5名患者（3.7%）达到完全缓解，而苯丁酸氮芥组有2名患者（1.5%）。
NCCN指南认可
美国国家综合癌症网络（NCCN）最近发布了其非霍奇金淋巴瘤临床实践指南的更新，给予伊布替尼(Imbruvica)针对某些CLL患者的1类推荐，这是该组织授予的最高级别推荐。
具体而言，NCCN推荐伊布替尼(Imbruvica)作为伴有显著合并症的虚弱CLL患者的一线治疗选择，以及对于伴或不伴del 17p或TP53基因突变的、年龄70岁及以上或伴有显著合并症的年轻CLL患者。NCCN指南为美国和许多国际机构的处方和报销实践提供指导。
专家对批准的评论
“在这些既往未经治疗的CLL患者中观察到的无进展生存期数据有力且令人鼓舞。”德克萨斯大学MD安德森癌症中心癌症医学部白血病科副教授、RESONATE-2研究首席研究员Jan Burger医学博士、哲学博士表示，“考虑到安全性特征，这对于一线CLL患者尤其重要。这种治疗为这些患者提供了另一种选择。”
“对于可能希望考虑传统化疗之外的替代一线治疗的CLL确诊患者，这项批准代表着一次重大飞跃。”艾伯维研发执行副总裁兼首席科学官Michael Severino医学博士表示，“艾伯维致力于显著改善血液恶性肿瘤患者的生活，并将继续探索改善患者治疗选择的方法。”
伊布替尼(Imbruvica)扩展的批准适应症
伊布替尼(Imbruvica)现已获批用于治疗无论其治疗史如何（既往未经治疗和既往经治疗）的CLL患者。此外，伊布替尼(Imbruvica)获批用于治疗伴有del 17p的高危CLL患者，del 17p是一种基因畸变，当17号染色体（抑癌基因p53所在位置）部分丢失或缺失时发生。
