欧盟委员会（EC）已批准靶向抗癌药物恩曲替尼(Entrectinib)用于治疗年龄在12岁及以上、神经营养酪氨酸受体激酶（NTRK）基因融合阳性的实体瘤儿科和成人患者，具体为局部晚期、转移性或手术切除后可能导致严重疾病的患者，这些患者既往未接受过NTRK抑制剂治疗，且没有满意的治疗选择。
此外，欧盟委员会还批准恩曲替尼(Entrectinib)用于治疗既往未接受过ROS1抑制剂的ROS1阳性、晚期非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。
恩曲替尼(Entrectinib)在欧盟获批基于多项临床研究的数据，包括关键的II期STARTRK-2研究、I期STARTRK-1研究、I期ALKA-372-001研究以及针对儿科患者的I/II期STARTRK-NG研究。
这些研究表明，恩曲替尼(Entrectinib)对多种NTRK融合阳性实体瘤（包括肉瘤、非小细胞肺癌、唾液腺样分泌性癌（MASC）、分泌性和非分泌性乳腺癌、甲状腺癌、结直肠癌、神经内分泌肿瘤、胰腺癌、卵巢癌、子宫内膜癌、胆管癌、胃肠道癌和神经母细胞瘤）和ROS1阳性NSCLC提供了持久的缓解。荟萃分析结果如下：
NTRK融合阳性实体瘤治疗：恩曲替尼(Entrectinib)的客观缓解率（ORR，74例患者）为63.5%，在13种不同实体瘤类型中均观察到客观缓解。中位缓解持续时间（DoR）为12.9个月（范围：9.3 – 未达到）。
ROS1阳性晚期NSCLC治疗：恩曲替尼(Entrectinib)的客观缓解率（ORR；94例患者，中位随访12个月）为73.4%，中位DoR为16.5个月（范围：14.6个月–28.6个月）。在随访6个月的161例患者（包括29%伴有中枢神经系统（CNS）转移的患者）中，ORR为67.1%。
基线伴CNS转移的患者：所有患者均对恩曲替尼(Entrectinib)有反应，NTRK和ROS1患者人群的颅内ORR分别为62.5%和79.2%。
儿科患者治疗：恩曲替尼(Entrectinib)使所有携带NTRK基因融合的儿童和青少年（n=5）肿瘤缩小（ORR=100%），其中2例达到完全缓解（CR=40%）。在2例原发性高级别肿瘤患者中观察到客观缓解，其中1例达到完全缓解。
恩曲替尼(Entrectinib)耐受性良好，最常见的不良反应包括：疲劳、便秘、味觉改变、肿胀（水肿）、头晕、腹泻、恶心、神经系统疾病（感觉障碍）、呼吸急促（呼吸困难）、贫血、体重增加、血肌酐升高、疼痛、认知障碍、呕吐、咳嗽和发热。
