2017年8月1日——美国食品药品监督管理局（FDA）批准恩西地平用于治疗携带特定基因突变的复发或难治性急性髓系白血病（AML）成人患者。该药物与配套诊断试剂RealTime IDH2检测法一同获批，后者用于检测AML患者IDH2基因中的特定突变。
“恩西地平是一种靶向疗法，满足了携带IDH2突变的复发或难治性AML患者未满足的医疗需求，”FDA肿瘤学卓越中心主任、药物评价与研究中心血液和肿瘤产品办公室代理主任Richard Pazdur医学博士表示。“使用恩西地平可使部分患者获得完全缓解，并减少对红细胞和血小板输注的需求。”
急性髓系白血病（AML）是一种快速进展的癌症，形成于骨髓中，导致血流量和骨髓中异常白细胞数量增加。美国国立卫生研究院（NIH）下属的国家癌症研究所（NCI）估计，今年约有21,380人被诊断出患有AML；2017年约有10,590名AML患者将死于该病。
恩西地平是一种异柠檬酸脱氢酶-2抑制剂，通过阻断促进细胞生长的几种酶发挥作用。如果使用RealTime IDH2检测法在血液或骨髓样本中检测到IDH2突变，则患者可能适合接受恩西地平治疗。
恩西地平的常见副作用包括恶心、呕吐、腹泻、胆红素（胆汁中的一种物质）升高和食欲下降。孕妇或哺乳期女性不应服用恩西地平，因为它可能对发育中的胎儿或新生儿造成伤害。
恩西地平的处方信息包含一个黑框警告，提示可能发生称为分化综合征的不良反应，如果未经治疗可能致命。
分化综合征的体征和症状可能包括发热、呼吸困难、急性呼吸窘迫、肺部炎症（影像学肺部浸润）、胸腔或心包积液、体重快速增加、肿胀（外周性水肿）或肝脏、肾脏或多器官功能障碍。如果怀疑出现症状，医生应立即使用皮质类固醇治疗患者并密切监测，直至症状缓解。
恩西地平已获得优先审评资格。FDA承诺在六个月内对该申请采取行动，前提是该机构确定该药物如果获得批准，将显著改善治疗、诊断或预防严重疾病的安全性或有效性。
恩西地平还获得了孤儿药资格，这为协助和鼓励罕见病药物的开发提供了激励措施。
FDA授予恩西地平批准给Celgene公司。FDA授予RealTime IDH2检测法批准给雅培实验室。
