恩西地平适用于经FDA批准的检测方法确诊为异柠檬酸脱氢酶-2（IDH2）突变的复发或难治性急性髓系白血病（AML）成人患者。
恩西地平适应症
经FDA批准的检测方法确认存在IDH2突变的复发或难治性急性髓系白血病（AML）成人患者。
适应症
既往接受过治疗但疾病复发或无效的IDH2突变成人患者。
孤儿药资格：美国食品药品监督管理局（FDA）已授予恩西地平用于此适应症的孤儿药资格。
在开始治疗前，必须通过FDA批准的诊断检测确认IDH2突变的存在。
恩西地平剂量指南
1. 治疗前筛查
（1）开始治疗前，确认外周血或骨髓中存在IDH2突变；
（2）评估全血细胞计数（CBC）和血液生化，以排除白细胞增多和肿瘤溶解综合征。
（3）确认育龄期女性的妊娠状态。
2. 患者监测
（1）在治疗初期，至少每2周监测一次CBC和血液生化，持续至少3个月。
（2）监测分化综合征的体征和症状，例如发热、呼吸困难、急性呼吸窘迫、肺部浸润、胸腔或心包积液、体重快速增加、外周水肿、淋巴结肿大、骨痛以及肝脏、肾脏或多器官功能障碍。
3. 给药方法
每日一次，大约在同一时间口服，不受进食影响；用水整片吞服，不要咀嚼、压碎或掰开。
4. 呕吐和漏服的处理
如果发生呕吐、漏服或未在常规时间服药，应在同一天尽快补服，次日恢复正常剂量。不要为了弥补漏服而服用双倍剂量。
5. 剂量
成人AML患者每日口服100 mg，直至出现疾病进展或不可接受的毒性。
6. 继续治疗
大多数患者在开始恩西地平治疗后6个月内达到最佳反应；因此，应持续治疗至少6个月以确保疗效。
恩西地平剂量调整
1. 分化综合征
如果出现需要呼吸支持（例如气管插管、辅助通气）的严重肺部症状和/或经过超过48小时的全身性皮质类固醇治疗后仍存在持续性肾功能障碍，应停用恩西地平，直至毒性改善至2级或以下。
2. 白细胞增多
如果经过羟基脲治疗后白细胞增多仍持续存在，应停用恩西地平。
3. 肝毒性
如果血清胆红素浓度 > 正常值上限（ULN）的3倍且持续 ≥ 2周（无ALT/AST升高或其他肝脏疾病），则将剂量减少至每日一次50 mg。
当血清胆红素改善至 < 2倍ULN时，将剂量增加回每日一次100 mg。
4. 肿瘤溶解综合征
如果发生3级或更高级别的肿瘤溶解综合征，应停用恩西地平。
如果改善至2级或以下，以每日一次50 mg的剂量恢复给药。如果改善至1级或以下，剂量可增加回每日一次100 mg。如果复发，则永久停药。
5. 其他毒性
如果发生3级或更高级别的不良反应，应停用恩西地平。如果改善至2级或以下，以每日一次50 mg的剂量恢复给药。如果改善至1级或以下，剂量可增加回每日一次100 mg。如果复发，则永久停药。
特殊人群的恩西地平剂量调整
1. 轻度肝功能损害（总胆红素 ≤ ULN且AST > ULN，或总胆红素为ULN的1–1.5倍且任何AST水平）：无需调整剂量。
2. 肾小球滤过率（eGFR）≥ 30 mL/min：无需调整剂量。
3. 老年患者：无需调整剂量。
