比美替尼联合恩考芬尼用于治疗携带特定 BRAF 基因突变的晚期黑色素瘤和非小细胞肺癌（NSCLC）。
比美替尼的适应症
具体而言，比美替尼与恩考芬尼联合用于治疗：
1. 携带 BRAF V600E 或 V600K 基因突变的不可切除或转移性黑色素瘤（无法通过手术切除或已扩散的皮肤癌）患者。
2. 携带 BRAF V600E 基因突变的转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。
注意：在开始使用比美替尼治疗前，必须使用经FDA批准的检测方法在肿瘤样本中检测到这些基因突变。
比美替尼由Array BioPharma（现为辉瑞子公司）生产，与恩考芬尼联合构成一种涉及BRAF和MEK抑制剂的口服联合疗法。比美替尼和恩考芬尼均为口服小分子激酶抑制剂。
比美替尼治疗黑色素瘤的研究结果
在针对不可切除或转移性黑色素瘤的COLUMBUS试验中，577名患者被随机平均分为三组（1:1:1），分别接受：
（1）比美替尼 45 mg 每日两次 + 恩考芬尼 450 mg 每日一次；
（2）恩考芬尼 300 mg 每日一次；
（3）维莫非尼 960 mg 每日两次。
治疗持续至疾病进展或出现不可接受的副作用。
主要终点——中位无进展生存期（PFS）：比美替尼+恩考芬尼联合治疗组为14.9个月，而维莫非尼单药治疗组为7.3个月。（PFS指在癌症治疗期间及治疗后，患者带病生存且疾病未恶化的时间长度。“中位”表示50%患者的PFS短于14.9个月，50%患者的PFS长于14.9个月。）
比美替尼+恩考芬尼联合治疗组的客观缓解率为63%，维莫非尼单药治疗组为40%。中位缓解持续时间分别为16.6个月和12.3个月。
副作用
在该研究中，接受比美替尼+恩考芬尼治疗的黑色素瘤患者最常见的副作用（≥25%）包括：
疲劳（43%）；恶心（41%）；腹泻（36%）；呕吐（30%）；腹痛（28%）。
在接受比美替尼+恩考芬尼治疗的患者中，有5%因不良事件永久停用比美替尼；最常见的原因是出血（2%）和头痛（1%）。
比美替尼治疗非小细胞肺癌的研究结果
比美替尼+恩考芬尼用于非小细胞肺癌的批准基于一项正在进行中的、开放标签、单臂2期PHAROS临床试验的数据，该试验招募了98名受试者。研究人员正在研究比美替尼+恩考芬尼联合疗法对携带BRAF V600E突变的转移性非小细胞肺癌患者的疗效。
患者接受比美替尼 45 mg 每日两次口服和恩考芬尼 450 mg 每日一次口服，直至疾病进展或出现不可接受的副作用。
在59名未接受过任何肺癌治疗（初治）的患者中，客观缓解率为75%，其中59%的患者缓解持续至少12个月。在数据截止时，该组的中位缓解持续时间尚无法估计。
在39名既往接受过治疗的患者中，客观缓解率为46%，其中33%的患者缓解持续至少12个月。中位缓解持续时间为16.7个月。
比美替尼和恩考芬尼的中位治疗持续时间分别为8.4个月和9.2个月。
副作用
在该研究中，接受比美替尼+恩考芬尼治疗非小细胞肺癌患者最常见的副作用（≥25%）包括：
疲劳（61%）；恶心（58%）；腹泻（52%）；肌肉/关节疼痛（48%）；呕吐（37%）；腹痛（32%）；视力模糊、视力丧失或其他视力改变（29%）；便秘（27%）；呼吸急促（呼吸困难）（27%）；皮疹（27%）；咳嗽（26%）。
发生在≥2%患者中的严重不良事件包括：出血（6%）；腹泻（4.1%）；贫血、呼吸困难和肺炎（各3.1%）；心律失常（心律不齐）、装置相关感染、水肿（体液潴留/肿胀）、心肌梗死（心脏病发作）和胸腔积液（各2%）。总体而言，该治疗组中有38%的患者发生了严重不良事件。
重要警告
当比美替尼+恩考芬尼联合用于治疗黑色素瘤或非小细胞肺癌时，可能会增加患皮肤癌（称为皮肤鳞状细胞癌或基底细胞癌）的风险。
