司美替尼于2020年4月10日获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，商品名为Koselugo。司美替尼用于治疗2岁及以上患有丛状神经纤维瘤且无法完全手术切除的1型神经纤维瘤病（NF1）儿童患者。
司美替尼使用注意事项
1. 心肌病
在开始司美替尼治疗前、治疗第一年每3个月、此后每6个月以及根据临床需要评估心功能。对于左心室射血分数降低的患者，在治疗中断期间每3-6周重复超声心动图或心脏磁共振检查，恢复后每2-3个月检查一次。
2. 眼毒性
在开始司美替尼治疗前、治疗期间定期以及出现视力变化时进行全面的眼科检查。每3周进行光学相干断层扫描监测。恢复后以减低的剂量重新开始治疗。
3. 胃肠道毒性
在首次出现腹泻时立即使用止泻药物（如洛哌丁胺）并增加液体摄入量。根据严重程度调整剂量。
4. 皮肤毒性
监测严重皮疹并根据严重程度调整司美替尼剂量。
5. 肌酸激酶升高
在治疗前、治疗期间定期以及根据临床需要监测血清肌酸激酶水平。如果发现水平升高，评估横纹肌溶解症或其他原因，并根据严重程度调整司美替尼剂量。
6. 维生素E与出血风险
避免补充超过安全限度的维生素E。与维生素K拮抗剂或抗血小板药物合用时监测出血情况，并增加INR监测频率。
7. 胚胎-胎儿毒性
告知孕妇对胎儿的潜在风险。有生育可能的女性及其男性伴侣在治疗期间和停用司美替尼后一周内应使用避孕措施。
使用司美替尼前的注意事项：
1. 在服用司美替尼前，将您的所有健康状况告知医生，包括：心脏问题、眼部问题、肝脏问题、怀孕或计划怀孕、正在哺乳或计划哺乳。
2. 司美替尼不应用于2岁以下儿童。
3. 司美替尼可能对未出生的胎儿造成伤害。医生应在开始司美替尼治疗前检查是否怀孕。有生育能力的女性在司美替尼治疗期间和末次给药后一周内应使用有效的避孕措施。
4. 伴侣有生育能力的男性在司美替尼治疗期间和末次给药后一周内应使用有效的避孕措施。
5. 如果您在治疗期间怀孕或怀疑自己可能怀孕，请立即告知医生。
6. 尚不清楚司美替尼是否会进入母乳。在司美替尼治疗期间和末次给药后一周内不要哺乳。
服用司美替尼后的注意事项：
1. 如果您在服药后不久发生呕吐，不要补服额外剂量。等到下一次预定服药时间。
2. 如果您开始出现稀便（腹泻），请告知医生。医生可能会给您开止泻药。按医嘱继续使用此药物。
3. 如果出现腹泻，请多喝水。
4. 司美替尼可能导致心脏泵血水平低于正常值。服药期间，应每3至6个月检查一次心功能。
5. 司美替尼还可能导致眼部问题，甚至失明。需要频繁进行视力检查，根据检查结果，您的下一次给药可能会延迟。
