根据美国FDA 5月29日的新闻稿，礼来公司的塞尔帕替尼(Selpercatinib，Retevmo)获批用于治疗2岁及以上儿童以下疾病：
• 需要全身治疗且经FDA批准检测到RET突变的晚期或转移性甲状腺髓样癌；
• 需要全身治疗且对放射性碘治疗不敏感（如适用）且经FDA批准检测到RET基因融合的晚期或转移性甲状腺癌；
• 在先前的全身治疗期间或之后出现进展、无令人满意的替代治疗选择且经FDA批准检测到RET基因融合的局部晚期或转移性实体瘤。
塞尔帕替尼(Selpercatinib)是一种选择性RET激酶抑制剂，此前仅获批用于12岁及以上RET突变型甲状腺髓样癌和RET融合阳性甲状腺癌患者，以及其他RET融合阳性实体瘤的成年患者。
这是FDA首次批准针对12岁以下RET突变儿童的靶向治疗。
这一扩展批准基于开放标签1/2期LIBRETTO-121试验（ClinicalTrials.gov标识符：NCT03899792），该试验评估了塞尔帕替尼在患有晚期RET激活实体瘤的儿童和年轻成年患者中的疗效。研究参与者口服塞尔帕替尼92 mg/m²每日两次，直至疾病进展、出现不可接受的毒性或其他原因停药。主要疗效人群包括25名年龄在2至20岁之间的患者。
结果显示，由盲态独立审查委员会确定的总缓解率为48%（95% CI, 28–69）。中位缓解持续时间尚未达到（95% CI, 不可评估 [NE], NE）；92%的应答者缓解持续12个月。
在14名RET突变型甲状腺髓样癌患者中，确定的总缓解率为43%（95% CI, 18-71），其中7%达到完全缓解，36%达到部分缓解。中位缓解持续时间尚未达到（95% CI, NE, NE）；100%的应答者缓解持续至少12个月，67%的应答者缓解持续至少18个月。
在10名RET融合阳性甲状腺癌患者中，确定的总缓解率为60%（95% CI, 26-88），其中30%达到完全缓解，30%达到部分缓解。中位缓解持续时间尚未达到（95% CI, NE, NE）；83%的应答者缓解持续至少12个月，50%的应答者缓解持续至少18个月。
疗效分析还包括一名对治疗无反应的局部晚期难治性RET融合阳性恶性神经鞘瘤患者。
该试验包括一名经历过股骨头滑脱/股骨上端骨骺滑脱的青少年。接受塞尔帕替尼的儿科患者应监测SCFE/SUFE症状并接受适当治疗。
最常见的不良反应为肌肉骨骼疼痛、腹泻、头痛、恶心、呕吐、COVID-19、腹痛、疲劳、发热和出血。最常见的3级或4级实验室异常为钙降低、血红蛋白降低和中性粒细胞减少。
目前，塞尔帕替尼(Selpercatinib)有40 mg和80 mg剂量的胶囊。新批准的还有40 mg、80 mg、120 mg和160 mg剂量的片剂。2至12岁儿科患者的推荐剂量基于体表面积计算。
