美国FDA最近已正式批准礼来公司的选择性RET激酶抑制剂塞尔帕替尼(Selpercatinib，Retevmo)用于治疗需要系统性治疗且对放射性碘（如果适用）耐药的晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌的成人和2岁及以上儿童患者。
从加速批准转为常规批准是基于1/2期LIBRETTO-001试验（ClinicalTrials.gov标识符：NCT03157128）的数据，该试验纳入了65例RET融合阳性甲状腺癌患者，这些患者对RAI耐药（如果RAI是合适的治疗选择），并且要么未接受过系统性治疗，要么接受过既往治疗。研究参与者接受塞尔帕替尼治疗，直至出现不可接受的毒性或疾病进展。
在24例未接受过系统性治疗的患者中，总缓解率为96%（95% CI, 79–100）；中位缓解持续时间无法评估（NE）（95% CI, 42.8, NE）。在41例既往接受过治疗的患者中，总缓解率为85%（95% CI, 71–94）；中位缓解持续时间为26.7个月（95% CI, 12.1, NE）。
来自开放标签1/2期LIBRETTO-121试验（ClinicalTrials.gov标识符：NCT03899792）的数据也支持这一批准。在10例RET融合阳性甲状腺癌儿童和青少年患者中，总缓解率为60%（95% CI, 26–88）；83%的应答者的缓解持续时间至少为12个月。
在安全性方面，最常见的不良反应（≥25%）为水肿、腹泻、疲劳、口干、高血压、腹痛、便秘、皮疹、恶心和头痛。最常见的3级或4级实验室异常（≥5%）为淋巴细胞减少症、丙氨酸氨基转移酶升高、天门冬氨酸氨基转移酶升高、血钠降低和血钙降低。
塞尔帕替尼(Selpercatinib)目前有40毫克和80毫克胶囊。新批准的还有40毫克、80毫克、120毫克和160毫克剂量的片剂。
