根据礼来公司的消息，美国食品药品监督管理局于9月27日宣布，已正式批准RET抑制剂塞尔帕替尼(Selpercatinib，Retevmo)用于治疗需要全身治疗的2岁及以上RET突变型晚期或转移性甲状腺髓样癌的成人和儿童患者。
此前，在2020年5月，FDA曾加速批准塞尔帕替尼(Selpercatinib)（塞尔帕替尼）用于治疗需要全身治疗的12岁及以上晚期或转移性RET阳性甲状腺髓样癌的成人和儿童患者。该药物随后于2024年5月获得另一项加速批准，用于治疗需要全身治疗的2岁及以上RET突变型晚期或转移性甲状腺髓样癌患儿、在晚期或转移性甲状腺癌中需要全身治疗且对放射性碘耐药的RET基因融合患者，以及特定的RET基因融合的局部晚期或转移性实体瘤患者。
2024年6月，FDA批准塞尔帕替尼(Selpercatinib)（塞尔帕替尼）用于治疗需要全身治疗且对放射性碘耐药的2岁及以上晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌的成人和儿童患者。
该批准基于LIBRETTO-531（NCT04211337）随机、多中心、开放标签研究，该研究评估了在晚期或转移性RET突变型甲状腺髓样癌成人和青少年患者中的疗效。患者按2:1的比例随机分配接受塞尔帕替尼(Selpercatinib)（160 mg每日两次）或医生选择的治疗方案（即对照组）：卡博替尼（140 mg每日一次）或凡德他尼（300 mg每日一次）。如果随机分配至对照组，则根据患者的RET突变（M918T与其他）和预期治疗进行分组。
主要疗效结局为无进展生存期，由盲态独立审查委员会根据RECIST v1.1标准判定。
塞尔帕替尼(Selpercatinib)组的中位无进展生存期尚未达到（95% CI: 不可评估 [NE], NE），而卡博替尼/凡德他尼组的中位无进展生存期为16.8个月（95% CI: 12.2, 25.1），风险比为0.280（95% CI: 0.165, 0.475；p<0.0001）。
对患者报告副作用相对影响的预设分析支持了塞尔帕替尼(Selpercatinib)的临床获益；与接受卡博替尼或凡德他尼的患者相比，塞尔帕替尼(Selpercatinib)组的患者经历的严重副作用更少。
在安全性方面，最常见的不良反应（≥25%）为高血压、水肿、口干、疲劳和腹泻。最常见的3级或4级实验室异常（≥5%）为淋巴细胞减少、丙氨酸氨基转移酶升高、中性粒细胞减少、碱性磷酸酶升高、血清肌酐升高、钙降低和天冬氨酸氨基转移酶升高。
