第一三共于7月20日宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已批准奎扎替尼(Quizartinib)联合标准阿糖胞苷和蒽环类药物诱导及阿糖胞苷巩固治疗，并在巩固化疗后作为维持单药治疗，用于治疗新诊断的FLT3-ITD阳性急性髓系白血病(AML)成人患者。
奎扎替尼(Quizartinib)是第二代FLT3抑制剂，一种口服小分子受体酪氨酸激酶抑制剂，可选择性地靶向并抑制FLT3。它于2019年6月获得日本厚生劳动省批准，用于治疗携带FLT3-ITD突变的复发/难治性AML成人患者。该公司表示，该药计划在未来几周内在美国上市。
该批准基于Quantum-First试验，该试验招募了539名新诊断的FLT3-ITD阳性AML患者。根据初始分配，患者被随机化(1:1)接受quinzartinib(n=268)或安慰剂(n=271)进行诱导和巩固治疗，以及作为维持单药治疗，以评估quinzartinib联合化疗的疗效。
试验表明，与单纯化疗相比，奎扎替尼(Quizartinib)将死亡风险降低了22%。尽管两组的完全缓解(CR)率相似，但奎扎替尼(Quizartinib)组的中位CR持续时间(38.6个月)是对照组(12.4个月)的三倍以上。
值得注意的是，奎扎替尼(Quizartinib)不适用于异基因HSCT后的维持单药治疗。在这种情况下，尚未证明奎扎替尼(Quizartinib)可改善总生存期(OS)。
在安全性方面，试验中观察到奎扎替尼(Quizartinib)最常见的不良反应包括淋巴细胞减少、低钾血症、低白蛋白血症、低磷血症、碱性磷酸酶升高、低镁血症、发热性中性粒细胞减少症、腹泻、粘膜炎、恶心和低钙血症。
最常见的3/4级不良事件为发热性中性粒细胞减少症（奎扎替尼组43% vs. 安慰剂组41%）；中性粒细胞减少症（18% vs. 9%）；低钾血症（19% vs. 16%）；以及肺炎（均为11%）。接受奎扎替尼(Quizartinib)治疗的患者中有11.3%发生致命不良事件，而接受安慰剂的患者为9.7%，主要原因为感染。
此外，奎扎替尼(Quizartinib)处方信息中包含了关于QT间期延长、尖端扭转型室性心动过速和心脏骤停风险的黑框警告。
