第一三共制药在新闻稿中宣布，日本厚生劳动省已批准靶向抗癌药奎扎替尼(quizartinib，一种口服FLT3抑制剂)联合标准化疗(阿糖胞苷和蒽环类药物诱导化疗、标准化疗阿糖胞苷巩固化疗)，并作为巩固治疗后的维持单药治疗，用于新诊断的FLT3-ITD突变阳性急性髓系白血病(AML)患者。
值得注意的是，这是该药物在日本获批的第二个适应症。它于2019年首次获批作为单药治疗复发/难治性FLT3-ITD突变阳性AML成人患者。此次新批准使其成为日本首个且唯一获批用于治疗新诊断AML的FLT3抑制剂。
AML是一种侵袭性的血液和骨髓癌症，会导致恶性白细胞不受控制的生长和积聚，这些细胞无法正常发挥功能并干扰正常血细胞的生成。AML也是日本最常见的成人白血病，每年约有7000例新确诊病例。
据报道，成人患者的五年生存率为21.1%。高达37%的新诊断AML病例存在FLT3基因突变，其中80%为FLT3-ITD突变，这导致预后特别差，包括复发风险增加和总生存期缩短。
该批准基于发表在《柳叶刀·肿瘤学》上的Quantum-First试验结果。在这项研究中，对于新诊断的FLT3-ITD阳性AML患者，与单独标准化疗相比，奎扎替尼(Quizartinib)联合标准化疗(阿糖胞苷和蒽环类药物)进行诱导治疗，随后进行标准阿糖胞苷巩固治疗，再在巩固治疗后继续作为维持单药治疗，使死亡风险降低了22.4%。
中位随访39.2个月后，接受奎扎替尼(Quizartinib)治疗的患者(n=268)的中位总生存期为31.9个月，而接受化疗的患者(n=271)为15.1个月。
在安全性方面，接受奎扎替尼(Quizartinib)治疗的265例患者中最常见的不良事件为中性粒细胞减少症(25.0%)、血小板减少症(22.7%)、恶心(20.6%)和心电图QT间期延长(19.3%)。奎扎替尼(Quizartinib)在该试验中的安全性特征与既往使用情况一致，未发现新的安全性问题。
