2023年8月9日，美国食品药品监督管理局（FDA）正式批准普拉替尼（Pralsetinib，Gavreto，基因泰克）用于治疗经FDA批准的检测方法确认为转移性转染重排（RET）融合阳性的非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。
此前，基于ARROW试验（NCT03037385）中114例入组患者的初始总体缓解率（ORR）和缓解持续时间（DOR）数据，普拉替尼于2020年9月4日获得加速批准用于该NSCLC适应症。此次转为常规批准是基于另外123例患者的数据以及额外25个月的随访以评估缓解持久性的结果。
总计237例局部晚期或转移性RET融合阳性NSCLC患者证明了疗效。患者接受普拉替尼治疗直至疾病进展或出现不可接受的毒性。
主要疗效终点是由盲态独立评审委员会（BIRC）评估的总体缓解率和缓解持续时间。在107例初治患者中，总体缓解率为78%（95%置信区间：68, 85），中位缓解持续时间为13.4个月（95%置信区间：9.4, 23.1）。在130例既往接受过含铂化疗的患者中，总体缓解率为63%（95%置信区间：54, 71），中位缓解持续时间为38.8个月（95%置信区间：14.8, 不可估计）。
普拉替尼(Pralsetinib)的适应症
(1) 普拉替尼(Pralsetinib)适用于经FDA批准的检测方法确认为转移性转染重排（RET）融合阳性的非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。
(2) 普拉替尼(Pralsetinib)获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准用于治疗需要全身治疗且对放射性碘难治（若放射性碘治疗适用）的12岁及以上成人和儿童局部晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌患者。
普拉替尼(Pralsetinib)的不良反应
最常见的不良反应（≥25%）包括肌肉骨骼疼痛、便秘、高血压、腹泻、疲乏、水肿、发热和咳嗽。
普拉替尼(Pralsetinib)的常规剂量
普拉替尼的推荐剂量为400 mg每日一次口服。应空腹服用（服药前至少2小时和服药后至少1小时内不进食）。
