2020年9月4日，罗氏旗下基因泰克公司宣布，美国食品药品监督管理局已批准普拉替尼(Pralsetinib)用于治疗经FDA批准的检测方法确认的转移性RET融合阳性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。
该适应症基于I/II期ARROW研究的数据，通过FDA的加速审批程序获批。该适应症的持续批准可能取决于验证性试验中对临床获益的验证和描述。
普拉替尼(Pralsetinib)是一种每日口服一次的精准疗法，旨在选择性靶向RET基因改变（包括融合和突变）。
基因泰克首席医学官兼全球产品开发负责人Levi Garave医学博士、哲学博士表示：“FDA批准Gavreto用于治疗RET融合阳性非小细胞肺癌，是我们为每位肺癌确诊患者（无论其癌症类型多么罕见或难以治疗）提供有效治疗选择这一目标的重要一步。我们致力于根据特定的基因组或分子改变为癌症患者寻找个性化治疗方案，并期待与Blueprint Medicines合作，进一步探索普拉替尼(Pralsetinib)在伴有RET基因改变的各种肿瘤类型中的潜力。”
关于RET
RET激活融合和突变是许多癌症类型（包括非小细胞肺癌和甲状腺髓样癌）的关键疾病驱动因素，但选择性靶向这些基因改变的治疗方案有限。在非小细胞肺癌中，RET融合约占患者的1%–2%。对这些融合进行生物标志物检测是识别适合普拉替尼(Pralsetinib)治疗的患者的最有效方法。
关于普拉替尼(Pralsetinib)
普拉替尼(Pralsetinib)是一种每日口服一次的精准疗法，旨在选择性靶向RET基因改变（包括融合和突变），无论其组织来源如何。临床前数据表明，普拉替尼(Pralsetinib)可抑制导致某些患者癌症的原发性RET融合和突变，以及预期会导致治疗耐药的继发性RET突变。Blueprint Medicines和基因泰克还在联合开发普拉替尼(Pralsetinib)，用于治疗甲状腺癌和其他伴有各种RET基因改变的实体瘤患者。
