2020年4月17日，特拉华州威尔明顿，美国商业资讯。
Incyte公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准激酶抑制剂佩米替尼(Pemigatinib)用于治疗既往接受过治疗、经FDA批准的检测方法确认为存在成纤维细胞生长因子受体2（FGFR2）融合或其他重排的不可切除的局部晚期或转移性胆管癌成年患者。佩米替尼(Pemigatinib)是首个且唯一一个获FDA批准用于该适应症的药物，该批准基于总缓解率和缓解持续时间在加速批准路径下获得。进一步批准可能取决于确证性试验中对临床获益的验证和描述。
Incyte首席执行官Hervé Hoppenonot表示：“我们针对胆管癌中FGFR2融合或重排的一系列研究以及佩米替尼(Pemigatinib)作为首个靶向治疗方案的开发，完美地展示了我们如何将科学发现转化为能够真正对患者生活产生积极影响的事物。随着佩米替尼(Pemigatinib)的成功获批，我们为患者带来了获得更好治疗选择的新希望，立即将其加入到临床实践中新的治疗选择阵容中。”
FDA基于多中心、开放标签、单臂FIGHT-202临床试验的初步数据批准了佩米替尼(Pemigatinib)，该试验研究了佩米替尼(Pemigatinib)在胆管癌成年患者中的疗效。临床试验初步结果显示，在FGFR2融合或重排的患者中，单药治疗的总缓解率为36%，中位缓解持续时间为9.1个月。
佩米替尼(Pemigatinib)的注意事项：眼部问题（如眼睛干涩或发炎、角膜炎、流泪增多和视网膜病变）；血磷水平升高；以及孕妇可能对胎儿造成伤害或流产的风险。
FDA已授予佩米替尼(Pemigatinib)突破性疗法认定，用于治疗既往接受过治疗的晚期/转移性或不可切除的FGFR2易位胆管癌患者。FDA还授予佩米替尼(Pemigatinib)治疗胆管癌的孤儿药资格，其新药申请正在通过FDA的优先审评程序进行审查。
斯隆凯特琳癌症中心的Ghassan Abou-Alfa专家表示：“尽管胆管癌被认为是一种罕见的恶性肿瘤，但其发病率在过去三十年中持续上升，目前已占胰腺癌的20%以上。对于在一线化疗或手术后选择有限且复发率仍很高的患者来说，新的靶向治疗选择令人鼓舞。”
胆管癌概述：胆管癌是一种在胆管中形成的罕见癌症。根据其解剖学起源，分为两种类型：肝内胆管癌（发生在肝脏内胆管）和肝外胆管癌（发生在肝脏外胆管）。胆管癌患者通常在晚期或预后不良时被诊断。在北美和欧洲，胆管癌的发病率因地区差异很大，大约每10万人0.3至3.4例。FGFR2融合或重排几乎仅见于肝内胆管癌，约占患者的10%-16%。FGFR在肿瘤细胞增殖、存活、迁移和血管生成（新生血管）中发挥重要作用。FGFR的激活、融合、重排、易位和基因扩增与多种癌症的发生发展密切相关。
胆管癌基金会主席Stacie Lindsey表示：“佩米替尼(Pemigatinib)的批准为患者提供了一种令人振奋的新治疗选择，为那些常常面临艰难诊断过程和不良预后的人们带来了希望。”
Incyte致力于支持患者并消除获取药物的障碍。在美国，获得佩米替尼(Pemigatinib)处方的合格患者可以通过Incyte CARES（连接获取、报销、教育及支持）计划获得支持，该计划是一个综合项目，为合格患者提供持续的教育和资源，包括经济援助。更多信息请访问pemigatinib.com。
FDA还预计将批准FoundationOne® CDX作为佩米替尼(Pemigatinib)的伴随诊断。凭借其深度的全基因组分析，FoundationOne CDX为所有实体瘤的伴随诊断提供了全面的基因组解读。如果获得批准，该伴随诊断将有助于识别可能适合佩米替尼(Pemigatinib)治疗的FGFR2融合或重排患者。
