2022年8月26日，特拉华州威尔明顿，商业电讯。
Incyte宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准佩米替尼(Pemigatinib)®（pemigatinib，一种选择性成纤维细胞生长因子受体[FGFR]抑制剂）用于治疗伴有FGFR1重排的复发或难治性髓系/淋巴系肿瘤（MLN）成年患者。FGFR1重排的MLN是一种极为罕见的侵袭性血液癌症，在美国发病率低于十万分之一。
FGFR1重排的MLN患者可能表现为累及骨髓的慢性髓系恶性肿瘤或母细胞期恶性肿瘤，如B/T细胞急性淋巴细胞白血病/淋巴瘤、急性髓系白血病或混合表型急性白血病。骨髓受累可能伴有或不伴有髓外疾病（EMD）；部分患者可能仅表现为EMD。MLN由涉及FGFR1基因的染色体易位引起，不同的伙伴基因导致FGFR1受体酪氨酸激酶持续激活，影响细胞分化、增殖和存活。由于现有的一线治疗未能诱导持久的临床和细胞遗传学缓解，患者常常复发。
近期，FDA根据一项名为FIGHT-203的II期、多中心、开放标签、单臂研究的安全性和有效性数据，批准该药上市。该药将用于治疗28例复发或难治性FGFR1重排MLN患者。患者可能在异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）或疾病修饰治疗后复发，或不符合allo-HSCT或其他疾病修饰治疗的条件。
研究对象为经传统细胞遗传学检测证实存在8p11易位或经独立FISH检测证实存在FGFR1重排的MLN患者。
在伴有或不伴有EMD的髓系母细胞病慢性期患者（N=18）中，完全缓解（CR）率为78%。达到CR的中位时间为104天（范围44-435天）。CR的中位持续时间尚未达到（范围1+至988+天）。
在伴有或不伴有EMD的髓系母细胞期患者（N=4）中，2例患者达到CR（持续时间：1+天和94天）。
在仅有EMD的患者（N=3）中，1例患者达到CR。
所有患者（N=28，包括3例无形态学疾病证据的患者）的完全细胞遗传学缓解率为79%。
佩米替尼(Pemigatinib)的常见不良反应（发生率≥20%）：高磷血症（74%）、指甲毒性（62%）、脱发（59%）、口腔炎（53%）、腹泻（50%）、干眼症（50%）、疲劳（44%）、皮疹（35%）、腹痛（35%）、贫血（35%）、便秘（32%）、口干（32%）、鼻出血（29%）、视网膜色素上皮脱离（26%）、肢体疼痛（26%）、食欲减退（24%）、皮肤干燥（24%）、消化不良（24%）、背痛（24%）、恶心（21%）、视力模糊（21%）、外周水肿（21%）、头晕（21%）。
专家评述
“在FIGHT-203研究中接受佩米替尼(Pemigatinib)治疗的复发或难治性FGFR1重排MLN患者，慢性期患者的完全缓解率和完全细胞遗传学缓解率，以及急变期患者的完全细胞遗传学缓解率，具有重要的临床意义，尤其是考虑到现有一线治疗缺乏这些特异性缓解。”德克萨斯大学MD安德森癌症中心癌症医学系白血病教授、FIGHT-203研究主要研究者Srdan Verstovsek医学博士、哲学博士表示。
佩米替尼(Pemigatinib)审批信息
佩米替尼(Pemigatinib)用于治疗伴有FGFR1重排的复发或难治性MLN成人患者的补充新药申请（sNDA）已获得FDA优先审评资格。FDA对在缺乏现有治疗的情况下可能提供显著治疗进展的药物授予优先审评资格，审评期从10个月缩短至6个月。
