2020年4月，美国食品药品监督管理局(FDA)加速批准了Incyte公司开发的佩米替尼(Pemigatinib)口服片剂，用于治疗既往接受过治疗的晚期胆管癌成人患者。这是全球首个针对胆管癌的靶向疗法。
佩米替尼(Pemazyre)适应症和用途
佩米替尼(Pemigatinib)是一种激酶抑制剂，适用于治疗经FDA批准的试验检测出成纤维细胞生长因子受体2(FGFR2)融合或其他重排的、既往接受过治疗的、不可切除的局部晚期或转移性胆管癌成人患者。
该适应症基于总缓解率和缓解时间获得加速批准。该适应症的持续批准可能取决于验证性试验中对临床获益的验证和描述。
佩米替尼(Pemazyre)剂量和给药方法
1. 开始佩米替尼(Pemigatinib)治疗前，需确认存在FGFR2融合或重排。
2. 推荐剂量为13.5 mg，每日一次口服，连续服用14天，随后停药7天，每21天为一个周期。继续治疗直至疾病进展或出现不可接受的毒性。
3. 整片吞服药片，可与食物同服或不同服。
佩米替尼(Pemazyre)的不良反应
最常见的不良反应(发生率≥20%)为高磷血症、脱发、腹泻、指甲毒性、疲劳、消化不良、恶心、便秘、口腔炎、干眼、口干、食欲减退、呕吐、关节痛、腹痛、低磷血症、背痛和皮肤干燥。
佩米替尼(Pemazyre)在特定人群中的使用
哺乳期：不推荐母乳喂养。
