Incyte宣布，欧盟委员会(EC)已批准佩米替尼(Pemigatinib)（一种选择性成纤维细胞生长因子受体(FGFR)激酶抑制剂）用于治疗既往接受过至少一种全身治疗后复发或难治、伴有FGFR2融合或重排、且疾病已复发的不可切除局部晚期或转移性胆管癌患者。
佩米替尼(Pemigatinib)的活性药物成分pemigatinib是一种强效、选择性、口服的小分子抑制剂，靶向FGFR亚型1、2和3。在临床前研究中，佩米替尼(Pemigatinib)已显示出对携带FGFR基因改变的癌细胞具有强效和选择性的药理活性。
佩米替尼(Pemigatinib)在美国、日本和欧盟的监管批准基于FIGHT-202研究的数据。该研究评估了佩米替尼(Pemigatinib)在既往接受过治疗的局部晚期或转移性胆管癌患者中的疗效和安全性。该研究的结果最近在2019年欧洲肿瘤内科学会(ESMO)大会上公布。
数据显示，在伴有FGFR2融合或重排的患者（队列A）中，中位随访15个月时，佩米替尼(Pemigatinib)单药治疗的总缓解率(ORR)为36%（主要终点），中位缓解持续时间(DoR)为7.49个月（次要终点）。
该研究中治疗期间最常见的治疗出现的不良事件(TEAE)为≤2级高磷血症(58.2%)。在≥30%的患者中观察到的其他较常见的TEAE（所有级别）包括脱发、腹泻、疲劳、吞咽困难、恶心、便秘、口腔炎、口干和食欲下降。这些TEAE大多为≤2级。在≥10%的患者中发生的≥3级TEAE为低磷血症。
关于佩米替尼(Pemigatinib)的批准状态：
2020年4月，佩米替尼(Pemigatinib)是首个获美国FDA批准用于治疗既往接受过治疗、不可切除、局部晚期或转移性且伴有FGFR2融合或重排的胆管癌患者的药物。2021年3月，佩米替尼(Pemigatinib)获得日本厚生劳动省(MHLW)批准，用于治疗化疗后疾病进展的携带FGFR2融合基因的不可切除胆管癌患者。
值得注意的是，佩米替尼(Pemigatinib)是美国、日本和欧盟首个且唯一的胆管癌靶向疗法。该药物通过阻断肿瘤细胞中的FGFR2来抑制肿瘤细胞生长和扩散。由于胆管癌是一种破坏性癌症，医疗需求严重未得到满足，佩米替尼(Pemigatinib)此前已被授予孤儿药资格、突破性疗法资格、优先审评资格和加速评估资格。
