2015年11月16日，美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准奥希替尼用于治疗晚期非小细胞肺癌（NSCLC）患者。目前，奥希替尼获批用于肿瘤携带特定表皮生长因子受体（EGFR）突变（T790M）、且在其他EGFR阻断疗法治疗后疾病进展的患者。
FDA药物评价与研究中心血液和肿瘤产品办公室主任Richard Patzdur博士表示：“我们对肺癌分子基础以及这些癌症对既往治疗产生耐药的原因的理解正在迅速发展。此次批准为EGFR耐药突变（T790M）检测阳性的患者提供了一种新的治疗选择，其依据是临床试验的大量证据表明，奥希替尼在超过一半的接受治疗患者中具有显著缩小肿瘤体积的疗效。”
FDA器械与放射卫生中心体外诊断与放射健康办公室主任Al... Beto Gutierrez博士表示：“安全有效的伴随诊断试剂和药物的批准继续成为肿瘤学的重大进展。cobas EGFR突变检测试剂盒v2的问世满足了检测这一重要EGFR基因突变的需求，该突变可能改变治疗结果。”
奥希替尼的临床研究
奥希替尼的安全性和有效性在两项多中心、单臂研究中得到证实，这些研究涉及411例晚期EGFR T790M突变阳性非小细胞肺癌患者，这些患者在EGFR阻断疗法后疾病进展。在这两项研究中，第一项研究中有57%的患者、第二项研究中有61%的患者达到完全或部分肿瘤缩小（称为客观缓解率）。该适应症的持续批准可能取决于进一步的验证性研究。
奥希替尼的副作用
奥希替尼最常见的副作用是腹泻以及皮肤和指甲问题，例如皮肤干燥、皮疹以及指甲周围感染或发红。它可能导致严重副作用，包括肺部炎症和心脏损伤。也可能对发育中的胎儿造成伤害。
奥希替尼获得孤儿药资格认定
FDA已授予阿斯利康的奥希替尼突破性疗法认定、优先审评认定和孤儿药资格认定。突破性疗法认定授予旨在治疗严重疾病的药物，前提是提交申请时的初步临床证据表明该药物可能比现有疗法有显著改善。优先审评认定授予在治疗严重疾病方面显示出安全性或有效性显著改善的药物申请。
