2015年11月16日，美国食品药品监督管理局(FDA)加速批准了一种口服药物，用于治疗晚期非小细胞肺癌(NSCLC)患者。该药名为奥希替尼(商品名Tagrisso)，现被批准用于肿瘤具有特定表皮生长因子受体(EGFR)突变(T790M)且在其他EGFR阻断疗法后疾病进展的患者。
根据美国国家癌症研究所的数据，肺癌是美国癌症死亡的主要原因，2015年估计有221,200例新发病例和158,040例死亡。非小细胞肺癌是最常见的肺癌类型，当肺组织中形成癌细胞时发生。EGFR基因是一种参与癌细胞生长和扩散的蛋白质。
“我们对肺癌分子基础以及这些癌症对既往治疗产生耐药性原因的理解正在迅速发展，”FDA药物评价与研究中心血液学和肿瘤学产品办公室主任Richard Pazdur医学博士说，“此次批准为检测出EGFR耐药突变T790M阳性的患者提供了一种新的治疗选择，并基于大量临床试验证据，表明奥希替尼在超过一半接受治疗的患者中显著缩小了肿瘤。”
今天，FDA还批准了首个用于检测奥希替尼靶向的已知EGFR耐药突变的伴随诊断测试(cobas EGFR Mutation Test v2)。新批准的版本(v2)在原始cobas EGFR Mutation Test (v1)检测的临床相关突变列表中增加了T790M突变。
“安全有效的伴随诊断测试和药物的批准仍然是肿瘤学领域的一大进步，”FDA器械与放射卫生中心体外诊断与放射健康办公室主任Alberto Gutierrez博士说，“cobas EGFR突变测试v2的可用性满足了检测这种重要EGFR基因突变的需求，该突变可能改变治疗结果。”
奥希替尼最常见的副作用包括腹泻、皮肤和指甲问题，如皮肤干燥、皮疹以及指甲周围感染或发红。奥希替尼可能导致严重副作用，包括肺部炎症和心脏损伤。它还可能对发育中的胎儿造成伤害。
FDA授予阿斯利康公司奥希替尼突破性疗法认定、优先审评资格和孤儿药资格。突破性疗法认定授予旨在治疗严重疾病的药物，且在提交申请时的初步临床证据表明该药物可能比现有疗法有显著改善。优先审评资格授予在治疗严重疾病方面表现出安全性或有效性显著改善的药物申请。孤儿药资格提供税收抵免、用户费用减免和市场独占权等激励措施，以帮助和鼓励针对罕见疾病的药物开发。
奥希替尼是根据FDA加速批准项目获批的。该项目允许基于显示合理预测患者临床获益的替代终点的临床数据，批准用于治疗严重或危及生命的疾病的药物。该项目使患者能够更早地获得有前景的新药，同时公司进行确证性临床试验。
