阿斯利康宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其表皮生长因子受体（EGFR）酪氨酸激酶抑制剂奥希替尼(Osimertinib)用于治疗局部晚期、不可切除（III期）非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者，这些患者在同步或序贯含铂化疗及放疗（CRT）期间或之后未出现疾病进展，且经FDA批准的检测方法确认其肿瘤存在EGFR外显子19缺失或外显子21 L858R突变。
此项批准基于随机、双盲、安慰剂对照的III期LAURA试验（ClinicalTrials.gov标识符：NCT03521154）的数据。该试验评估了奥希替尼在216例局部晚期、不可切除、III期EGFR突变阳性且临床放疗（CRT）后未出现疾病进展的NSCLC患者中的疗效和安全性。
患者在接受CRT后6周内以2:1的比例随机分配，接受奥希替尼80 mg每日一次或安慰剂治疗，直至疾病进展或出现不可耐受的毒性。主要终点是无进展生存期（PFS）。
结果显示，与安慰剂相比，奥希替尼治疗将疾病进展或死亡风险降低了84%（风险比[HR]为0.16；95%置信区间为0.10–0.24；P < .001）。奥希替尼组的中位无进展生存期（PFS）为39.1个月（95% CI，31.5，不可估计），而安慰剂组为5.6个月（95% CI，3.7–7.4）。
尽管分析时总生存期（OS）数据尚不成熟，但未观察到损害趋势。据阿斯利康称，该试验将继续评估OS作为次要终点。
试验期间报告的最常见不良事件包括淋巴细胞减少、白细胞减少、间质性肺病/肺炎、血小板减少、中性粒细胞减少、皮疹、腹泻、甲毒性、肌肉骨骼疼痛、咳嗽和COVID-19。
“奥希替尼(Osimertinib)获批用于不可切除的III期EGFR突变非小细胞肺癌患者，满足了这些既往无法获得靶向治疗的突变患者亟待解决的临床需求。”阿斯利康肿瘤学业务部执行副总裁Dave Fredrickson表示，“LAURA试验结果证明了奥希替尼(Osimertinib)作为该疾病基础疗法的强大影响力，随着此次获批，所有阶段的EGFR突变非小细胞肺癌患者现在均可从中获益。”
除这一新适应症外，奥希替尼(Osimertinib)还被批准用于：
1) 经FDA批准的检测方法确认肿瘤存在EGFR外显子19缺失或外显子21 L858R突变、且已接受肿瘤切除术的非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者的辅助治疗；
2) 经FDA批准的检测方法确认肿瘤存在EGFR外显子19缺失或外显子21 L858R突变的转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者的一线治疗；
3) 经FDA批准的检测方法确认存在EGFR外显子19缺失或外显子21 L858R突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者，联合培美曲塞和含铂化疗的一线治疗；以及
4) 经FDA批准的检测方法确认存在EGFR T790M突变阳性、且在EGFR酪氨酸激酶抑制剂治疗期间或之后出现疾病进展的转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者的一线治疗。
