摘要：EGFR外显子20插入突变阳性非小细胞肺癌是一种极其罕见的癌症，主要影响年轻人和非吸烟者。其预后比其他EGFR突变更差，目前可用的EGFR-TKIs和化疗对这些患者的获益有限。
近日，武田制药宣布，英国药品和健康产品管理局已附条件批准其创新肺癌药物莫博替尼(Mobocertinib)作为单药疗法，用于治疗既往接受过含铂化疗后出现疾病进展的携带EGFR外显子20插入突变的局部晚期或转移性NSCLC成人患者。
此前，莫博替尼(Mobocertinib)已获得美国FDA优先审评，并被授予突破性疗法认定、快速通道认定和孤儿药认定。它是首个且唯一获批专门针对EGFR外显子20插入突变的口服疗法。
此次批准使莫博替尼(Mobocertinib)相较于等待在英国获批的静脉疗法Rybrevant具有优势。2021年5月，美国FDA批准Rybrevant用于治疗既往含铂化疗失败后出现疾病进展的携带EGFR ex20ins突变的转移性NSCLC成人患者。值得注意的是，Rybrevant是首个获得监管批准用于EGFR ex20ins突变NSCLC的靶向疗法。
2021年9月，美国FDA批准莫博替尼(Mobocertinib)。FDA对莫博替尼(Mobocertinib)的批准基于一项国际多中心1/2期临床试验（NCT02716116）的结果。该试验纳入了114例既往接受过含铂化疗的EGFR ex20ins突变NSCLC患者，患者口服莫博赛替尼（160 mg每日一次）。
研究结果在2021年美国临床肿瘤学会年会上公布：根据独立审查委员会的评估，客观缓解率为28%，中位缓解持续时间为17.5个月，疾病控制率为78%，中位总生存期为24个月，1年生存率为70%，中位无进展生存期为7.3个月。在具有各种EGFR ex20ins突变的NSCLC患者中均观察到了治疗缓解。本研究中观察到的安全性特征可控，且与既往结果一致。
据了解，莫博替尼(Mobocertinib)和Rybrevant是仅有的专门针对EGFR外显子20的药物。其他EGFR抑制剂，如阿斯利康的Tagrisso，在该亚型中表现不佳。
