2021年9月15日，日本武田制药公司宣布美国FDA加速批准莫博替尼(Mobocertinib)用于治疗既往接受过含铂化疗、携带EGFR外显子20插入突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者。
莫博替尼(Mobocertinib)获得了优先审评资格，并被FDA授予突破性疗法认定、快速通道认定和孤儿药认定。它是首个且唯一一个获得FDA批准、专门靶向EGFR外显子20插入突变的口服疗法。
武田全球肿瘤业务部总裁Teresa Bitetti表示：“莫博替尼(Mobocertinib)的获批为EGFR外显子20插入突变阳性非小细胞肺癌患者带来了一种新的有效治疗选择，满足了这一难治性癌症的迫切需求。莫博替尼(Mobocertinib)是首个且唯一一个专门靶向EGFR外显子20插入突变的口服疗法，我们尤其对观察到的缓解持续时间（中位数约1.5年）感到鼓舞。这一批准里程碑强化了我们满足肿瘤学界未受充分服务患者群体需求的承诺。”
该批准基于莫博替尼(Mobocertinib) 1/2期试验中含铂经治人群的结果，该人群包括114例既往接受过含铂治疗的EGFR外显子20插入突变阳性非小细胞肺癌患者，接受160毫克剂量治疗。
在2021年ASCO年会上公布的数据显示，根据独立数据监测中心的评估，接受莫博赛替尼（160毫克，每日一次）治疗患者的客观缓解率为28%（研究者评估为35%），中位缓解持续时间为17.5个月，中位无进展生存期为7.3个月，疾病控制率为78%。
莫博赛替尼的安全性可控。最常见的治疗相关不良事件包括腹泻（90%）、皮疹（45%）、甲沟炎（34%）、恶心（32%）、食欲减退（32%）、皮肤干燥（30%）和呕吐（30%）。3级或更高级别的治疗相关不良事件（≥5%）包括腹泻（21%）。19例患者（17%）因不良事件停药；导致停药的最常见不良事件是腹泻（4%）和恶心（4%）。处方信息中包含关于QTc间期延长和尖端扭转型室性心动过速的黑框警告，以及关于间质性肺病/肺炎、心脏毒性和腹泻的警告和注意事项。
