武田制药近期在国际肺癌研究协会主办的2020年第21届世界肺癌大会在线会议上公布了其口服靶向抗癌药莫博替尼（TAK-788）治疗肺癌的1/2期临床试验的最新数据。该研究在既往接受过含铂治疗后进展且携带EGFR外显子20插入突变（EGFR Exon20 insertion+）的转移性非小细胞肺癌患者中进行。
莫博替尼是一种强效小分子酪氨酸激酶抑制剂，专门设计用于选择性靶向EGFR和HER2外显子20插入突变。
2019年，美国FDA授予莫博替尼孤儿药认定，用于治疗携带HER2突变或EGFR突变（包括外显子20插入突变）肿瘤的肺癌患者。
2020年4月，美国FDA授予莫博替尼突破性疗法认定，用于治疗既往接受过含铂化疗期间或之后出现疾病进展且携带EGFR外显子20插入突变的转移性NSCLC患者。
2020年10月，莫博替尼获得中国国家药品监督管理局药品审评中心授予同一适应症的突破性疗法认定。
目前，尚无针对这些患者的获批靶向疗法，现有治疗方案获益有限。莫博替尼是一种小分子TKI，设计用于选择性靶向EGFR和人表皮生长因子受体2（HER2）外显子20插入突变。特别值得注意的是，莫博替尼已在美国和中国均获得治疗EGFR外显子20插入突变阳性NSCLC的突破性疗法认定。
本次会议上公布的结果显示，莫博替尼治疗显示出具有临床意义的抗肿瘤疗效：
（1）研究者评估的客观缓解率为35%（40/114；95% CI: 26-45），独立审查委员会评估的ORR为28%（32/114；95% CI: 20-37）。
（2）莫博替尼治疗显示出持久的缓解，经IRC评估的中位缓解持续时间为17.5个月（95% CI: 7.4-20.3）。
（3）经IRC确认的中位无进展生存期为7.3个月（95% CI: 5.5–9.2），疾病控制率为78%（89/114；95% CI: 69–85）。
常见副作用
研究中观察到的安全性特征可控。在5月份的数据截止时，经铂类预治疗患者中最常见的治疗相关不良事件：（≥20%）为腹泻（90%）、皮疹（45%）、甲沟炎（34%）、恶心（32%）、食欲减退（32%）、皮肤干燥（30%）和呕吐（30%）。≥3级TRAE（≥5%）包括腹泻（21%）。19例患者（17%）因不良事件终止治疗，最常见的是腹泻（4%）和恶心（4%）。11月份数据截止时的安全性特征与5月份数据截止时一致。
