2015年11月20日，美国食品药品监督管理局（FDA）今日批准伊沙佐米(Ixazomib)联合其他两种疗法，用于治疗既往接受过至少一种治疗的多发性骨髓瘤患者。
多发性骨髓瘤概述
多发性骨髓瘤是一种血癌，发生于骨髓中负责对抗感染的浆细胞（一种白细胞）。这些癌细胞会增殖、产生异常蛋白质，并将其他健康血细胞从骨髓中排挤出去。该疾病可能导致免疫系统减弱，并引起其他骨骼或肾脏问题。美国国家癌症研究所估计，今年美国将有26,850例新发多发性骨髓瘤病例，以及11,240例相关死亡。
FDA关于批准的官方声明
FDA药物评价与研究中心血液学和肿瘤学产品办公室主任Richard Pazdur医学博士表示：“随着我们对多发性骨髓瘤潜在生物学的了解不断深入，我们欣慰地看到治疗这种疾病的新方法正在开发。今天的批准是今年获批的第三个多发性骨髓瘤药物，为患者提供了一种新的口服治疗方案，可在其他治疗失败时延缓疾病进展。”
值得注意的是，在伊沙佐米(Ixazomib)获批之前，FDA已于今年2月批准了Farydak（帕比司他），并于本月早些时候批准了Darzalex（达雷妥尤单抗）。
作用机制与方案详情
伊沙佐米(Ixazomib)是一种属于蛋白酶体抑制剂的抗癌药物。它通过阻断多发性骨髓瘤细胞的酶来发挥作用，阻碍其生长和存活能力。伊沙佐米(Ixazomib)的一个里程碑式特点是：它是首个获批用于该适应症的口服蛋白酶体抑制剂。
伊沙佐米(Ixazomib)获批与另外两种FDA已批准的多发性骨髓瘤药物联合使用：Revlimid（来那度胺，一种免疫调节剂）和地塞米松（一种皮质类固醇）。
临床试验疗效与安全性数据
疗效支持
伊沙佐米(Ixazomib)的安全性和有效性在一项国际性、随机、双盲临床试验中得到证实，该试验纳入722例复发或难治性多发性骨髓瘤患者（疾病在既往治疗后复发或无应答）。研究参与者被随机分配接受伊沙佐米(Ixazomib)联合来那度胺和地塞米松治疗，或安慰剂联合来那度胺和地塞米松治疗。
接受伊沙佐米(Ixazomib)联合方案治疗的患者无进展生存期显著延长，中位无进展生存期为20.6个月（疾病未恶化），而安慰剂联合组为14.7个月。
最常见的不良反应
与伊沙佐米(Ixazomib)相关的最常见副作用包括：腹泻、便秘、血小板计数降低（血小板减少症）、周围神经病变（神经损伤引起的麻木和疼痛，通常发生在手部和脚部）、恶心、周围性水肿（皮下液体导致肿胀）、呕吐和背痛。
伊沙佐米(Ixazomib)获得的FDA认定
FDA授予了伊沙佐米(Ixazomib)优先审评资格和孤儿药资格。优先审评适用于那些如果获批，将在治疗严重疾病方面提供显著安全性或有效性改善的药物。孤儿药资格提供有针对性的激励措施，包括税收抵免、用户费用减免以及孤儿药独占权资格，以支持和促进罕见病治疗药物的研发。
上市许可持有人
伊沙佐米(Ixazomib)由总部位于日本大阪的武田药品工业株式会社销售。其他相关药物由各公司销售：Farydak由诺华制药（新泽西州东汉诺威）销售，Darzalex由杨森生物技术（宾夕法尼亚州霍舍姆）销售，Revlimid由新基公司（新泽西州萨米特）销售。
