美国食品药品监督管理局(FDA)近期全面批准厄达替尼(Erdafitinib)用于治疗携带易感FGFR3基因改变、且既往接受过至少一线全身治疗后疾病出现进展的局部晚期或转移性尿路上皮癌(mUC)成人患者。该药物是一种口服FGFR激酶抑制剂，于2019年获得FDA的加速批准。
值得注意的是，厄达替尼(Erdafitinib)是首个获批的口服FGFR激酶抑制剂，也是首个且唯一针对转移性尿路上皮癌且伴有FGFR改变患者的靶向治疗药物。
厄达替尼(Erdafitinib)的疗效得到了3期THOR研究(NCT03390504)数据的支持，该研究比较了厄达替尼(Erdafitinib)与标准化疗（研究者选择的多西他赛或长春氟宁）。第1组纳入了266名患有晚期尿路上皮癌且伴有特定FGFR3改变的成人患者。
所有患者均在接受过一线或二线治疗后出现疾病进展，其中至少一线治疗包含程序性死亡受体1(PD-1)或程序性死亡配体1(PD-L1)抑制剂。主要疗效终点是总生存期(OS)、无进展生存期(PFS)和客观缓解率(ORR)。
结果显示，与化疗相比，厄达替尼(Erdafitinib)治疗将死亡风险降低了36%（风险比[HR] = 0.64 [95% CI, 0.47–0.88]；P = 0.005）。厄达替尼(Erdafitinib)组的中位OS为12.1个月，而化疗组为7.8个月。
厄达替尼(Erdafitinib)组的中位PFS为5.6个月，化疗组为2.7个月（HR = 0.58 [95% CI, 0.44–0.78; P = 0.0002]）。厄达替尼(Erdafitinib)组的ORR为35.3%（完全缓解5.1%，部分缓解30.1%），而化疗组的ORR为8.5%（完全缓解0.8%，部分缓解7.7%）。
患者的选择应基于通过FDA批准的伴随诊断试剂盒在肿瘤标本中检测到的易感FGFR3基因改变。不建议将厄达替尼(Erdafitinib)用于既往未接受过PD-1或PD-L1抑制剂治疗的合格患者。
最常见（>20%）的不良反应（包括实验室检查异常）为：磷酸盐升高、指甲异常、腹泻、口腔炎、碱性磷酸酶升高、血红蛋白降低、丙氨酸氨基转移酶升高、天门冬氨酸氨基转移酶升高、钠降低、肌酐升高、口干、磷酸盐降低、手足掌红斑感觉异常综合征、味觉障碍、疲劳、皮肤干燥、便秘、食欲下降、钙升高、脱发、眼干、钾升高和体重下降。
达替尼(Erdafitinib)的推荐剂量为每日一次口服8 mg，根据耐受性（包括高磷血症）在14至21天内增加至每日一次9 mg。治疗应持续至疾病进展或出现不可接受的毒性。
