尿路上皮癌(UC)是膀胱癌的常见类型，约占所有膀胱癌的90%。大约五分之一的mUC患者存在FGFR基因改变。FGFRs是受体酪氨酸激酶家族的一员，可在多种类型的肿瘤中因基因改变而被激活，可能导致肿瘤细胞生长和存活增加。
美国医药巨头强生(JNJ)旗下的杨森制药近日获得FDA批准其厄达替尼(Erdafitinib)用于治疗携带特定成纤维细胞生长因子受体(FGFR)基因改变的局部晚期或转移性尿路上皮癌(mUC)成人患者。
具体而言，这包括携带易感FGFR3或FGFR2基因改变、且在接受至少一种含铂化疗期间或之后（包括在新辅助或辅助含铂化疗后12个月内）出现疾病进展的成人患者。
厄达替尼(Erdafitinib)专门获批用于治疗肿瘤携带FGFR3或FGFR2基因改变的mUC患者。它是一种口服FGFR激酶抑制剂，也是美国FDA批准的首个FGFR激酶抑制剂。
此前，FDA于去年3月授予厄达替尼(Erdafitinib)突破性疗法认定(BTD)，并于9月授予其优先治疗认定。此次加速批准基于II期临床试验BLC2001(NCT02365597)的结果。
BLC2001(NCT02365597)研究是一项多中心、开放标签、单臂试验，招募了87名至少接受过一线化疗或化疗后疾病出现进展，且携带至少一种以下基因改变的患者：FGFR3基因突变(R248C、S249C、G370C、Y373C)或FGFR基因融合(FGFR3-TACC3、FGFR3-BAIAP2L1、FGFR2-BICC1、FGFR2-CASP7)。所有研究参与者均在研究期间每日口服一次厄达替尼(Erdafitinib)。
结果显示，厄达替尼(Erdafitinib)治疗的客观缓解率(ORR)为32.2%（95% CI: 22.4–42.0），且缓解者包括既往对抗PD-1/PD-L1治疗无反应的患者。在该研究中，使用RECIST v1.1评估ORR，完全缓解率为2.3%，部分缓解率为29.9%。
结果还显示，接受厄达替尼(Erdafitinib)治疗的患者中位缓解持续时间(DoR)为5.4个月（95% CI: 4.3–6.9）。
