恩西地平是一种用于治疗急性髓性白血病（AML）的口服靶向疗法，其作用是通过阻断异柠檬酸脱氢酶-2（IDH2）来实现的。
恩西地平的作用机制
通过阻断异柠檬酸脱氢酶-2（IDH2），恩西地平促进患者骨髓内未成熟血细胞（原始细胞）成熟为健康、功能正常的红细胞、白细胞和血小板。同时，它有助于减轻骨髓内未成熟血细胞的过度积聚。
恩西地平的FDA批准情况
2017年8月，美国食品药品监督管理局（FDA）批准恩西地平（由新基公司销售）用于治疗携带IDH2突变的复发或难治性急性髓性白血病（AML）成人患者。大约8%至19%的AML患者携带IDH2突变。
恩西地平是IDH2抑制剂类药物中的首个药物。它特异性靶向突变IDH2变体R140Q、R172S和R172K。
恩西地平治疗AML的疗效
恩西地平的疗效在一项单臂临床试验中得到验证。该试验招募了199名复发或难治性AML患者，其IDH2突变状态通过RealTime IDH2检测法确认。
治疗至少6个月后：
1. 19%的患者达到完全缓解（定义为治疗后无疾病迹象且血细胞计数完全恢复），中位缓解持续时间为8.2个月。2. 此外，4%的患者达到伴有部分血液学恢复的完全缓解，中位缓解持续时间为9.6个月。
在入组时因急性髓性白血病（AML）需要输注红细胞或血小板的157名患者中，34%的患者在接受恩西地平治疗后不再需要输血。
恩西地平的副作用
恩西地平的常见副作用包括恶心、呕吐、腹泻、胆红素（胆汁中的一种物质）水平升高以及食欲减退。
