2017年8月1日——美国食品药品监督管理局(FDA)已批准恩西地平用于治疗携带特定基因突变的复发性或难治性急性髓系白血病(AML)成年患者。该药物获批与*RealTime IDH2*诊断检测试剂盒联合使用,该试剂盒是一种伴随诊断工具,旨在检测AML患者*IDH2*基因中的特定突变。
FDA肿瘤卓越中心主任兼药物评价与研究中心血液学和肿瘤学产品办公室代理主任Richard Pazdur医学博士表示:“恩西地平是一种靶向疗法,可满足携带*IDH2*突变的复发性或难治性AML患者尚未满足的医疗需求。部分患者使用恩西地平后达到完全缓解,并且减少了对红细胞和血小板输注的需求。”
急性髓系白血病(AML)是一种在骨髓中形成并快速进展的癌症,会导致血液和骨髓中异常白细胞数量增加。美国国立卫生研究院下属的美国国家癌症研究所估计,今年约有21,380人将被诊断为AML;2017年,预计约有10,590名AML患者将死于该疾病。
恩西地平是一种异柠檬酸脱氢酶-2(*IDH2*)抑制剂,通过阻断多种促进细胞生长的酶发挥作用。如果使用*RealTime IDH2*检测在血液或骨髓样本中检测到*IDH2*突变,则患者可能有资格接受恩西地平治疗。
恩西地平的常见副作用包括恶心、呕吐、腹泻、胆红素水平升高(胆汁中的一种物质)和食欲下降。孕妇或哺乳期妇女不应服用恩西地平,因为它可能对发育中的胎儿或新生儿造成伤害。
恩西地平的处方信息包含一项黑框警告,指出可能发生一种称为分化综合征的不良反应,若未经治疗可能致命。










