恩西地平(Enasidenib)是由新基公司（Celgene）和Agios Pharmaceuticals联合开发的口服制剂，适用于伴有特定基因突变的复发或难治性急性髓系白血病（AML）成人患者。该药还被批准与雅培的RealTime IDH2检测试剂盒（可检测AML患者IDH2基因中的特定突变）作为伴随诊断联合使用。恩西地平(Enasidenib)将联合雅培公司开发的突变检测试剂盒使用。
急性髓系白血病（AML）是一种由髓系造血祖细胞异常增殖引起的恶性血液肿瘤。它起源于骨髓，进展迅速，导致白细胞异常增多。该病的特征是骨髓中异常祖细胞快速增殖，影响正常造血细胞生成。目前针对AML患者的治疗往往疾病控制不佳，复发率高。
恩西地平(Enasidenib)是一种靶向治疗药物，无疑满足了伴有IDH2突变的复发或难治性AML患者的医疗需求。使用恩西地平(Enasidenib)已使部分患者获得完全缓解，并减少了红细胞和血小板的输注需求。
恩西地平(Enasidenib)是一种异柠檬酸脱氢酶2（IDH2）小分子抑制剂，通过阻断几种促进细胞生长的酶发挥作用。但它并不适用于所有AML患者。使用RealTime IDH2检测方法在血液或骨髓样本中检测出IDH2突变的患者可能适合接受恩西地平(Enasidenib)治疗。
恩西地平(Enasidenib)的疗效在一项单臂试验中得到证实，该试验纳入了199例复发或难治性AML且经RealTime IDH2检测出IDH2突变的患者。经过6个月的恩西地平(Enasidenib)治疗，19%的患者达到完全缓解（中位缓解时间8.2个月），4%的患者达到部分血液学恢复（中位生存期19.7个月）。在治疗初期，157例因AML需要输注血液或血小板的患者中，34%在治疗后不再需要输注。但值得注意的是，77%的患者出现了白细胞增多和维甲酸综合征等严重不良反应。
试验中观察到的不良反应包括恶心、呕吐、腹泻、胆红素水平（胆汁中发现的一种物质）升高和食欲减退。需要注意的是，孕妇或哺乳期女性不应服用恩西地平(Enasidenib)，因为它可能对发育中的胎儿或新生儿造成伤害。
