2017年8月1日，美国食品药品监督管理局（FDA）正式批准恩西地平(Enasidenib)用于治疗伴有异柠檬酸脱氢酶-2（IDH2）突变的复发或难治性急性髓系白血病（AML）成人患者。
这是FDA首次批准用于治疗IDH2突变复发或难治性AML的药物。FDA还批准了一种补充诊断方法——实时IDH2检测，用于检测IDH2突变。
恩西地平(Enasidenib)的批准基于研究AG221-C-001（NCT01915498）。这是一项开放标签、单臂、多中心的恩西地平(Enasidenib)临床试验，纳入了199例因IDH2基因突变导致复发或难治性AML的成人患者。患者每日口服100 mg 恩西地平(Enasidenib)。
完全缓解（CR）率、部分血液学恢复的完全缓解（CRh）率、CR/CRh持续时间以及从输血依赖转为输血非依赖的转变是批准的依据。
中位随访6.6个月后，23%的患者达到CR或CRh，中位持续时间为8.2个月；19%的患者达到CR，中位持续时间为8.2个月；4%的患者达到CRh，中位持续时间为9.6个月。达到首次缓解的中位时间为1.9个月（范围0.5至7.5个月），达到最佳CR/CRh缓解的中位时间为3.7个月（范围0.6至11.2个月）。
在试验开始时需要输血的157例患者中，34%在至少一个56天的恩西地平(Enasidenib)治疗周期内不再需要输血。在试验开始时不需要输血的42例患者中，76%维持输血非依赖状态。
发生率超过20%的最常见不良反应包括恶心、呕吐、腹泻、胆红素升高和食欲减退；14%的患者出现分化综合征。由于分化综合征若未及时治疗可能致命，处方信息中包含了黑框警告以及关于风险和需要早期干预的信息。
推荐剂量为每日口服恩西地平(Enasidenib) 100 mg，直至患者出现疾病进展或不可耐受的毒性。
