2021年9月17日——加利福尼亚州阿拉米达——(美国商业资讯)
Exelixis公司(纳斯达克：EXEL)宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已批准卡博替尼用于治疗年龄在12岁及以上的成人及儿童局部晚期或转移性分化型甲状腺癌(DTC)患者，这些患者既往接受过血管内皮生长因子受体(VEGFR)靶向治疗后出现疾病进展，且为放射性碘难治或不适合放射性碘治疗。FDA授予卡博替尼突破性疗法认定和优先审评资格，比处方药用户付费法案(PDUFA)的目标行动日期2021年12月4日提前了两个月以上。分化型甲状腺癌是美国最常见的甲状腺癌类型，对放射性碘治疗耐药的患者预后不良。
“在今天之前，既往接受过VEGFR靶向治疗并出现疾病进展的放射性碘难治性分化型甲状腺癌患者面临着侵袭性疾病的困境，且没有标准治疗选择，”费城托马斯杰斐逊大学医院悉尼金梅尔癌症中心首席运营官、托马斯杰斐逊大学悉尼金梅尔癌症中心社区临床试验联合主任、COSMIC-311试验主要研究者Marcia S. Brose医学博士、哲学博士表示。“在关键的III期COSMIC-311试验中，卡博替尼延长了患者的无进展生存期。FDA对卡博替尼的批准是这些急需新治疗选择的患者向前迈出的重要一步。”
此次批准基于COSMIC-311试验的结果，该试验是一项关键的III期研究，旨在评估卡博替尼对比安慰剂用于既往接受过至多两种VEGFR靶向治疗后出现疾病进展的放射性碘难治性DTC患者的疗效。在预设的中期分析中，与安慰剂相比，卡博替尼在意向治疗人群中显著降低了疾病进展或死亡的风险(p<0.0001)。在随后中位随访10.1个月的分析中，经设盲独立影像学委员会评估，卡博替尼治疗组患者(n=170)的中位无进展生存期(pfs)为11.0个月，安慰剂组患者(n=88)为1.9个月；风险比(hr)：0.22；95%置信区间(ci)：0.15–0.31。这些结果将于本月在2021年欧洲肿瘤内科学会(esmo)大会上公布。>
“卡博替尼的此次批准建立在我们为难以治疗的癌症患者提供变革性药物的现有成就之上，”Exelixis总裁兼首席执行官Michael M. Morrissey医学博士表示。“我们感谢参与我们临床试验的患者、参与COSMIC-311试验的医生和工作人员，以及FDA团队在我们申报资料加速审评过程中的合作。”
关于卡博替尼
在美国，卡博替尼片剂获批用于治疗晚期肾细胞癌(RCC)患者；用于治疗既往接受过索拉非尼治疗的肝细胞癌患者；联合纳武利尤单抗一线治疗晚期RCC患者；以及用于治疗年龄在12岁及以上的成人及儿童局部晚期或转移性分化型甲状腺癌患者，这些患者既往接受过VEGFR靶向治疗后出现疾病进展，且为放射性碘难治或不适合放射性碘治疗。
卡博替尼片剂也已在欧盟及其他国家和地区获得监管批准。
